▎葯明康德/報道

5月10，百濟神州（納斯達克代碼:BGNE）公布了2018年第一季度的財務業績。百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專註於分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞地區擁有超過 1100名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE?注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美?（來那度胺）和維達莎?（注射用阿扎胞苷）。

百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生評論說：「當我們展望2018年，我們為目前的機遇感到振奮。我們希望在中國監管環境經歷重大改革的背景下成為全球領導者。我們也為高級領導團隊的重要補充感到振奮，其中以任命吳曉濱博士擔任中國區總經理及公司總裁尤為突出。」

以下是百濟神州第一季度的業務進展亮點。

（一）臨床項目

截至2018年3月底，全球範圍內已有超過2300名患者入組了百濟神州在研藥物的30多項臨床試驗，公司計劃將於今年晚些時候在中國遞交新葯上市申請。

1. Zanubrutinib (BGB-3111)

完成了在中國華氏巨球蛋白血症（WM）患者中的關鍵性2期臨床試驗的患者入組。

BGB-3111是一種強效、具有高選擇性的小分子BTK抑製劑（Bruton酪氨酸激酶抑製劑），百濟神州正將該產品作為單一製劑和組合療法藥物開發，治療各種淋巴瘤（最常見的血液腫瘤類型）。BGB-3111可阻斷相關信號傳遞，從而抑制惡性增殖B細胞的生長並殺死腫瘤細胞。

2. Tislelizumab (BGB-A317)

  • Tislelizumab用於複發或難治性成熟T細胞和自然殺傷（NK）細胞淋巴瘤患者的全球2期臨床試驗啟動；
  • Tislelizumab用於先前接受過治療的肝細胞癌（HCC或肝癌）全球2期臨床試驗啟動，此項為與新基公司合作的實體瘤項目；
  • tislelizumab用於先前未經治療的晚期肝細胞癌（HCC）患者的全球3期臨床試驗入組了首例患者
  • Tislelizumab作為晚期不可切除或轉移性食道鱗狀細胞癌（ESCC）患者的潛在二線治療的全球3期臨床試驗中實現了首例患者給葯。
  • 在美國舊金山舉行的2018 年泌尿生殖系統腫瘤會議上發布了tislelizumab正在進行的 1 期試驗中有關尿路上皮癌患者的初期臨床數據。這組數據表明 tislelizumab 具有良好的耐受性並在尿路上皮癌患者中觀察到了客觀緩解率。

Tislelizumab是一種在研PD-1人源化單克隆抗體，屬於一種被稱為「免疫檢查點」抑製劑的腫瘤免疫製劑。Tislelizumab的作用機制是與細胞表面的PD-1受體結合；後者是一種重要的免疫抑制分子，它可抑制T細胞的活化，從而降低免疫系統的作用。

Tislelizumab 目前正在全球範圍內和中國境內開展的7項關鍵性試驗中進行評估，包括在中國開展的針對複發/難治性經典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的兩項關鍵性2期臨床試驗，以及針對非小細胞肺癌、肝癌、食道鱗狀細胞癌、淋巴瘤患者的全球3期臨床試驗。

百濟神州期待在2018年進一步擴展tislelizumab的開發項目，並完成關鍵的里程碑事件，包括在中國遞交新葯上市申請的計劃。

3. Pamiparib (BGB-290)

在芝加哥舉行的2018年美國癌症研究協會（AACR）年會上，百濟神州展示了pamiparib針對中國卵巢癌或三陰性乳腺癌患者的初步1期臨床數據。臨床1期劑量遞增階段的數據確定了中國患者的2期推薦劑量（RP2D）為每次 60mg、每天用藥兩次（BID）。Pamiparib 總體而言耐受性良好，並在患者中顯示了抗腫瘤活性。

Pamiparib（BGB-290）是一款在研PARP1和PARP2抑製劑，臨床前模型顯示其具有穿透血腦屏障和PARP-DNA複合物捕捉等藥理學特性。Pamiparib正在中國進行關鍵性臨床試驗評估。目前pamiparib作為單一療法或與其他藥物聯用，包括百濟神州在研PD1抗體tislelizumab（BGB-A317）正在進行針對多種惡性實體瘤進行全球臨床開發。

（二）產品上市

1. ABRAXANE?（納米顆粒白蛋白結合紫杉醇）

ABRAXANE?（納米顆粒白蛋白結合紫杉醇）被納入江蘇省醫保報銷藥品目錄和浙江省重大疾病保險，繼續擴大中國潛在患者獲得治療的機會。

2. 瑞復美?（來那度胺）

繼瑞復美?（來那度胺）獲得中國食品藥品監督管理局（CFDA）批准用於與地塞米松聯合用藥治療先前未經治療的不適合移植的成年多發性骨髓瘤患者之後，在中國啟動了瑞復美?用於一線適應症的上市。

瑞復美是一種口服免疫調節藥物，於2013年首次在中國獲得CFDA批准與地塞米松合用，治療曾接受過至少一種療法的MM的成年患者。百濟神州獲得新基公司（Celgene）授予的獨家經銷，可在中國獨家銷售該藥品。

3. 維達莎（注射用阿扎胞苷）

VIDAZA?（中文商品名：維達莎?；注射用阿扎胞苷）在中國已經上市並開始銷售，第一張處方於2018年1月份開出。維達莎?是一種核苷代謝抑製劑，可用於治療中危-2/高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始細胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒單核細胞白血病（CMML）。百濟神州獲得新基公司（Celgene）授予的獨家經銷權，可在中國獨家銷售該藥品。

（三）交易&合作

百濟神州與Mirati Therapeutics達成合作，在亞太地區開發、生產和商業化sitravatinib。

Sitravatinib（MGCD-0516）是一種選擇性激酶抑製劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括RET，TAM家族受體（TYRO3、Axl、MER）和split家族受體（VEGFR2、KIT）。目前，sitravatinib正在作為單葯在一項1b期擴展試驗中針對有RET、CHR4Q12和CBL基因突變的NSCLC（非小細胞肺癌）和其他瘤種患者進行評估。

從左到右分別是：百濟神州董事長、創始人兼首席執行官歐雷強先生；百濟神州創始人、科學顧問委員會主席王曉東博士；百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士以及百濟神州首席財務官兼首席戰略官梁恆博士（圖片來源：百濟神州官網）

（四）管理團隊

  • 委任前百勝餐飲集團董事會副主席及百勝中國主席和首席執行官蘇敬軾先生為董事會董事；
  • 任命吳曉濱博士為百濟神州中國區總經理兼公司總裁；
  • 任命朱益飛為中國聯合商業運營負責人，銷售和市場准入；
  • 任命GuillaumeVignon博士為高級副總裁，業務發展負責人。

（五）預測2018年里程碑事件

1. Zanubrutinib

  • 於6月14至17日在瑞典斯德哥爾摩舉行的2018年歐洲血液學協會（EHA）年會上公布WM患者的1期臨床試驗更新數據和對B細胞淋巴惡性腫瘤患者的安全性匯總分析；
  • 公布其他臨床1期更新數據及中國關鍵性臨床試驗數據；
  • 遞交在中國針對套細胞淋巴瘤適應症的第一項新葯上市申請；
  • 在2018年第三季度完成針對WM患者的全球3期臨床試驗患者入組；
  • 啟動在複發/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者中與伊布替尼頭對頭的全球性3期臨床試驗。

2. Tislelizumab

  • 公布1期臨床試驗更新數據及中國關鍵性臨床試驗數據；
  • 遞交在中國針對霍奇金淋巴瘤適應症的第一項新葯上市申請；
  • 完成在中國尿路上皮癌患者中關鍵性2期臨床試驗的患者入組；
  • 啟動其他關鍵性臨床試驗。

3. Pamiparib

  • 公布1期臨床試驗更新數據；
  • 在2018年第二或三季度啟動一項在胃癌患者中的全球3期臨床試驗；
  • 啟動在中國鉑敏感的複發性卵巢癌患者中作為維持治療的3期臨床試驗。

4. 已上市產品

繼續擴大ABRAXANE?在中國地方級的報銷範圍。

百濟神州表示將繼續在全球範圍內為各種癌症患者開展新的臨床試驗，取得重大進展，使在研治療方案對患者產生深遠的影響。

參考資料：

[1]百濟神州公布2018年第一季度財務業績

[2]百濟神州官網

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