▎药明康德/报道

5月10，百济神州（纳斯达克代码:BGNE）公布了2018年第一季度的财务业绩。百济神州是一家全球性的、商业阶段的、以研发为基础的生物科技公司，专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发。百济神州目前在中国大陆、美国、澳大利亚地区拥有超过 1100名员工，在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。在新基公司的授权下，百济神州在华销售ABRAXANE?注射用紫杉醇（纳米白蛋白颗粒结合型）、瑞复美?（来那度胺）和维达莎?（注射用阿扎胞苷）。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生评论说：「当我们展望2018年，我们为目前的机遇感到振奋。我们希望在中国监管环境经历重大改革的背景下成为全球领导者。我们也为高级领导团队的重要补充感到振奋，其中以任命吴晓滨博士担任中国区总经理及公司总裁尤为突出。」

以下是百济神州第一季度的业务进展亮点。

（一）临床项目

截至2018年3月底，全球范围内已有超过2300名患者入组了百济神州在研药物的30多项临床试验，公司计划将于今年晚些时候在中国递交新药上市申请。

1. Zanubrutinib (BGB-3111)

完成了在中国华氏巨球蛋白血症（WM）患者中的关键性2期临床试验的患者入组。

BGB-3111是一种强效、具有高选择性的小分子BTK抑制剂（Bruton酪氨酸激酶抑制剂），百济神州正将该产品作为单一制剂和组合疗法药物开发，治疗各种淋巴瘤（最常见的血液肿瘤类型）。BGB-3111可阻断相关信号传递，从而抑制恶性增殖B细胞的生长并杀死肿瘤细胞。

2. Tislelizumab (BGB-A317)

  • Tislelizumab用于复发或难治性成熟T细胞和自然杀伤（NK）细胞淋巴瘤患者的全球2期临床试验启动；
  • Tislelizumab用于先前接受过治疗的肝细胞癌（HCC或肝癌）全球2期临床试验启动，此项为与新基公司合作的实体瘤项目；
  • tislelizumab用于先前未经治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的全球3期临床试验入组了首例患者
  • Tislelizumab作为晚期不可切除或转移性食道鳞状细胞癌（ESCC）患者的潜在二线治疗的全球3期临床试验中实现了首例患者给药。
  • 在美国旧金山举行的2018 年泌尿生殖系统肿瘤会议上发布了tislelizumab正在进行的 1 期试验中有关尿路上皮癌患者的初期临床数据。这组数据表明 tislelizumab 具有良好的耐受性并在尿路上皮癌患者中观察到了客观缓解率。

Tislelizumab是一种在研PD-1人源化单克隆抗体，属于一种被称为「免疫检查点」抑制剂的肿瘤免疫制剂。Tislelizumab的作用机制是与细胞表面的PD-1受体结合；后者是一种重要的免疫抑制分子，它可抑制T细胞的活化，从而降低免疫系统的作用。

Tislelizumab 目前正在全球范围内和中国境内开展的7项关键性试验中进行评估，包括在中国开展的针对复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的两项关键性2期临床试验，以及针对非小细胞肺癌、肝癌、食道鳞状细胞癌、淋巴瘤患者的全球3期临床试验。

百济神州期待在2018年进一步扩展tislelizumab的开发项目，并完成关键的里程碑事件，包括在中国递交新药上市申请的计划。

3. Pamiparib (BGB-290)

在芝加哥举行的2018年美国癌症研究协会（AACR）年会上，百济神州展示了pamiparib针对中国卵巢癌或三阴性乳腺癌患者的初步1期临床数据。临床1期剂量递增阶段的数据确定了中国患者的2期推荐剂量（RP2D）为每次 60mg、每天用药两次（BID）。Pamiparib 总体而言耐受性良好，并在患者中显示了抗肿瘤活性。

Pamiparib（BGB-290）是一款在研PARP1和PARP2抑制剂，临床前模型显示其具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。Pamiparib正在中国进行关键性临床试验评估。目前pamiparib作为单一疗法或与其他药物联用，包括百济神州在研PD1抗体tislelizumab（BGB-A317）正在进行针对多种恶性实体瘤进行全球临床开发。

（二）产品上市

1. ABRAXANE?（纳米颗粒白蛋白结合紫杉醇）

ABRAXANE?（纳米颗粒白蛋白结合紫杉醇）被纳入江苏省医保报销药品目录和浙江省重大疾病保险，继续扩大中国潜在患者获得治疗的机会。

2. 瑞复美?（来那度胺）

继瑞复美?（来那度胺）获得中国食品药品监督管理局（CFDA）批准用于与地塞米松联合用药治疗先前未经治疗的不适合移植的成年多发性骨髓瘤患者之后，在中国启动了瑞复美?用于一线适应症的上市。

瑞复美是一种口服免疫调节药物，于2013年首次在中国获得CFDA批准与地塞米松合用，治疗曾接受过至少一种疗法的MM的成年患者。百济神州获得新基公司（Celgene）授予的独家经销，可在中国独家销售该药品。

3. 维达莎（注射用阿扎胞苷）

VIDAZA?（中文商品名：维达莎?；注射用阿扎胞苷）在中国已经上市并开始销售，第一张处方于2018年1月份开出。维达莎?是一种核苷代谢抑制剂，可用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。百济神州获得新基公司（Celgene）授予的独家经销权，可在中国独家销售该药品。

（三）交易&合作

百济神州与Mirati Therapeutics达成合作，在亚太地区开发、生产和商业化sitravatinib。

Sitravatinib（MGCD-0516）是一种选择性激酶抑制剂，可有效抑制受体酪氨酸激酶（RTKs），其中包括RET，TAM家族受体（TYRO3、Axl、MER）和split家族受体（VEGFR2、KIT）。目前，sitravatinib正在作为单药在一项1b期扩展试验中针对有RET、CHR4Q12和CBL基因突变的NSCLC（非小细胞肺癌）和其他瘤种患者进行评估。

从左到右分别是：百济神州董事长、创始人兼首席执行官欧雷强先生；百济神州创始人、科学顾问委员会主席王晓东博士；百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士以及百济神州首席财务官兼首席战略官梁恒博士（图片来源：百济神州官网）

（四）管理团队

  • 委任前百胜餐饮集团董事会副主席及百胜中国主席和首席执行官苏敬轼先生为董事会董事；
  • 任命吴晓滨博士为百济神州中国区总经理兼公司总裁；
  • 任命朱益飞为中国联合商业运营负责人，销售和市场准入；
  • 任命GuillaumeVignon博士为高级副总裁，业务发展负责人。

（五）预测2018年里程碑事件

1. Zanubrutinib

  • 于6月14至17日在瑞典斯德哥尔摩举行的2018年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布WM患者的1期临床试验更新数据和对B细胞淋巴恶性肿瘤患者的安全性汇总分析；
  • 公布其他临床1期更新数据及中国关键性临床试验数据；
  • 递交在中国针对套细胞淋巴瘤适应症的第一项新药上市申请；
  • 在2018年第三季度完成针对WM患者的全球3期临床试验患者入组；
  • 启动在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中与伊布替尼头对头的全球性3期临床试验。

2. Tislelizumab

  • 公布1期临床试验更新数据及中国关键性临床试验数据；
  • 递交在中国针对霍奇金淋巴瘤适应症的第一项新药上市申请；
  • 完成在中国尿路上皮癌患者中关键性2期临床试验的患者入组；
  • 启动其他关键性临床试验。

3. Pamiparib

  • 公布1期临床试验更新数据；
  • 在2018年第二或三季度启动一项在胃癌患者中的全球3期临床试验；
  • 启动在中国铂敏感的复发性卵巢癌患者中作为维持治疗的3期临床试验。

4. 已上市产品

继续扩大ABRAXANE?在中国地方级的报销范围。

百济神州表示将继续在全球范围内为各种癌症患者开展新的临床试验，取得重大进展，使在研治疗方案对患者产生深远的影响。

参考资料：

[1]百济神州公布2018年第一季度财务业绩

[2]百济神州官网

关注医药观澜，关注医药健康创新中国之路！

推荐阅读：

相关文章