距离获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准仅仅过去两天，吉利德科学表示，公司已经向美国食品药品监督管理局（FDA）申请撤销对治疗新冠病毒罕见药的认定，并放弃由此带来的一切利益。

日前，吉利德科学公司的在研抗病毒疗法瑞德西韦（remdesivir）获得美国FDA授予的孤儿药资格（orphan drug designation），适应症为新冠病毒病（COVID-19）。这一消息引起了不少争议，有些业界人士担心孤儿药资格可能会影响瑞德西韦的可及性。

FDA的孤儿药资格认定项目旨在促进治疗罕见疾病或状况的药物或生物制品的开发。罕见疾病的定义是在美国患病人数小于20万人。获得孤儿药资格的在研疗法能够获得一系列促进药物开发的优惠，其中重要的一条是如果该疗法的孤儿药适应症获得批准，该药物可以在这一适应症方面享有7年市场独占期（exclusivity）。意味著如果FDA批准瑞德西韦用于治疗COVID-19，7年内其它医药公司开发的仿制药不能在美国上市。除此以外，在药物开发过程中，研发公司还能够获得与合格临床测试相关的税务抵免，以及递交新药申请时特定费用的减免等其它优惠。

吉利德科学公司开发的瑞德西韦近来成为大家关注的热点药物。它是一款抗病毒疗法，其作用机制为抑制RNA依赖性RNA聚合酶的活性，从而抑制RNA病毒的增殖。

为了满足可能出现的未来需求，该公司已经扩大瑞德西韦的生产能力，并且将生产两种瑞德西韦的配方（液体和冻干）。3月23日，该公司表示，目前正在将提供个人同情使用（compassionate use）紧急通道过渡到扩展使用项目（expanded access programs），这种方法将加速重症患者获得瑞德西韦的机会，并能够收集所有参与患者的数据。这些项目目前正在与全球各国监管机构联合快速开发。

今日，吉利德科学（Gilead Sciences）公司发布声明，宣布已经向美国FDA提出申请，要求FDA收回授予瑞德西韦的孤儿药资格，并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。

吉利德科学表示，有信心即使在没有孤儿药资格的情况下，仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。近日该公司与监管机构的交流表明，与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快。

在3月初，吉利德科学向FDA寻求获得孤儿药资格，开发瑞德西韦作为治疗COVID-19的潜在疗法。孤儿药资格是FDA鼓励开发治疗罕见病的措施之一，为医药公司开发在研疗法提供多种优惠政策。其中一项优惠是可以免去在新药申请前递交儿科研究计划（pediatric study plan）。这一过程的审评时间可能长达210天。

吉利德科学公司在声明中表示：「吉利德认识到COVID-19大流行病带来的紧急公共卫生需求。公司正在以尽可能快的速度推进瑞德西韦的开发。」

瑞德西韦是受到广泛关注的抗病毒在研疗法，它目前在6项临床试验中接受检验，治疗不同类型的COVID-19患者。其中，在中国进行的两项临床试验有望在4月份获得结果。

点击这里阅读吉利德科学公司声明英文全文。

参考资料：

[1] Gilead Sciences Statement on Request to Rescind Remdesivir Orphan Drug Designation。Retrieved March 25, 2020, from https://www.gilead.com/-/media/gilead-corporate/files/pdfs/company-statements/remdesivir-orphan-drug-designation.pdf?la=enhash=ED14BC7B26E2FEAA2E31E7741A8C9692

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

先上结论：

索性放弃，是对质疑和目前疫情的最好的回应。毕竟去年刚换了CEO，这波危机公关，可以给满分 。

完整内容：

这在药企中是很罕见的行为。

孤儿药的认证本身是比较难的，它所带来的权益也是值得药企动心的。放弃到手的既得利益，这就这个举措本身而言，吉利德公司配得上一句「医者仁心」，有担当也有社会责任感。大家请起立，鼓掌

资本市场给了这样的反馈：

到手的鸭子飞了，股东很生气，后果很严重。

当然，公司并不是傻子。昨天瑞德西韦被授予孤儿药认证后，吉利德受到了广泛的批评，认为它可能会对药物进行过高的药物定价。高定价在孤儿药领域是非常常见的现象，这样的质疑不无道理。引发大家关注后，定价方面自然也没法悄悄定高价。而且疫情如此严重，也许很快美国本土病患的数量就超过20万，也就是不再符合孤儿药的要求。

3月初吉利德自己去寻求的孤儿药认证，原因很简单，希望加速审批。现在放弃了，但也不耽误药物出品。它认为在和监管机构（也就是FDA等）沟通中，有信心能得到快速审批。正常的新药申请有时候高达几年，需要多轮实验和必备的相应研究报告。像声明中提及的儿科实验计划有时就要210天。

还不知道具体它会用怎么样的方式来寻求更快的审批。本来先走孤儿药，再等三期临床结果，最终谋求迅速上市，是非常清晰的路线。有点像《寒战》中「非常时期，非常做法」的味道，在程序正义的前提下谋求在流程上更快。现在是怎样弄的就无从得知了。

声明中还强调了对药物的看好，当然这是药企们经常的做法，在最终实验结果前都会坚持的。有些药物前期看著蛮好的，三期最后出来个爆雷，能直接带著企业的股票下挫80-90%。所以，还是等待三期临床的结果吧，希望它真的是「人民的希望」。

同样内容，更新在同名个人公众号上。

佩服。

不要孤儿药的七年独占期。

不过20万例病例也马上要突破了。

吉利德最挣钱的是乙肝和丙肝这种的药物。

这个药如果没有新冠，本来可能也是少数派药物，患者太少。

名利之间，吉利德选择了名。

1.瑞德西韦认定为孤儿药本身就很荒唐；

2.孤儿药的市场独占权，令公众、团体对药物的可及性产生担忧；

3.行业与FDA/政府之间或有不可告人的秘密

原创！这才是吉利德要求紧急撤销瑞德西韦孤儿药资格的原因

原文发表在我的个人微信公众号「药事谷」。

美国对孤儿药的认定是发病人数少于20万人。

截止此时，新冠全球确诊人数46万多人，美国已确诊约6.6万人，还在以指数方式迅速上涨。

FDA的操作让我比较的迷，胳膊肘往里拐的也太狠了些，我认为这次的孤儿药认定的法律状态并不稳定，很容易被诉讼搞掉，到时反而成了企业的负资产，会损害「商誉」。

吉利德公司在本次疫情中表现出了相当的的社会责任和企业道德，值得称赞，但应注意到其行为仍然是合理的商业经营范围内，并没有到某些自媒体吹捧的忘我无私人类救星人民希望那个级别的程度。

截止此时，美国新冠死亡人数是942人，治愈人数是361人，接近3:1的比例。如果瑞德西韦临床表现好的话，这个数字不应该这么难看，中国人拿双黄连/肺炎一号方/板蓝根都能搞出更漂亮的数字来，大雾护体。

我们应该学习的是吉利徳的商业模式，新药研发实打实的推进了人类社会的健康和安全，对中国这帮子药企一万句mmp，人穷志短马瘦毛长，创造力最强的中国医药公司是中成药，mmp

吉利徳公司有大格局，暂且不说瑞德西韦治疗新冠的有效率。从放弃瑞德西韦孤儿药认定的行为来讲值得称赞，毕竟，美国的孤儿药政策确实非常诱人。孤儿药的价格一般是非孤儿药的6倍，面对美国高昂的医疗费，让多少的病人望而却步，选择等待死亡？在面对这种传染率极高的病毒来讲，让所有被感染的人得到控制才是整个群体的胜利！此事不解决，整个医药行业仍在全球范围内受到影响，承担更大的损失。

趁著没自动失效，留下个帅气的身影。

早晚破20万，除非全面放弃统计。

这药就指著危重症了，可现在疫苗都有影子了，轻症中国已经给世界挖出条路了。

真指望出现让医药公司满足的危重症数量，那得是个多大的感染人数。

也许这也说明了，某些团体对疫情未来走势的判断，现在只是开始。

主动放弃总比被动放弃的好。如果有特效，吉利德公司的行为可称楷模，并且其商业行为的成熟稳健值得国内药企学习。

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