如何看待吉利德科學宣佈向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請撤回瑞德西韋的「罕見葯」認定？
距離獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准僅僅過去兩天，吉利德科學表示，公司已經向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請撤銷對治療新冠病毒罕見葯的認定，並放棄由此帶來的一切利益。
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日前，吉利德科學公司的在研抗病毒療法瑞德西韋（remdesivir）獲得美國FDA授予的孤兒葯資格（orphan drug designation），適應症為新冠病毒病（COVID-19）。這一消息引起了不少爭議，有些業界人士擔心孤兒葯資格可能會影響瑞德西韋的可及性。
FDA的孤兒葯資格認定項目旨在促進治療罕見疾病或狀況的藥物或生物製品的開發。罕見疾病的定義是在美國患病人數小於20萬人。獲得孤兒葯資格的在研療法能夠獲得一系列促進藥物開發的優惠，其中重要的一條是如果該療法的孤兒葯適應症獲得批准，該藥物可以在這一適應症方面享有7年市場獨佔期（exclusivity）。意味著如果FDA批准瑞德西韋用於治療COVID-19，7年內其它醫藥公司開發的仿製葯不能在美國上市。除此以外，在藥物開發過程中，研發公司還能夠獲得與合格臨牀測試相關的稅務抵免，以及遞交新葯申請時特定費用的減免等其它優惠。
吉利德科學公司開發的瑞德西韋近來成為大家關注的熱點藥物。它是一款抗病毒療法，其作用機製為抑制RNA依賴性RNA聚合酶的活性，從而抑制RNA病毒的增殖。
為了滿足可能出現的未來需求，該公司已經擴大瑞德西韋的生產能力，並且將生產兩種瑞德西韋的配方（液體和凍幹）。3月23日，該公司表示，目前正在將提供個人同情使用（compassionate use）緊急通道過渡到擴展使用項目（expanded access programs），這種方法將加速重症患者獲得瑞德西韋的機會，並能夠收集所有參與患者的數據。這些項目目前正在與全球各國監管機構聯合快速開發。
今日，吉利德科學（Gilead Sciences）公司發布聲明，宣佈已經向美國FDA提出申請，要求FDA收回授予瑞德西韋的孤兒葯資格，並且放棄與孤兒葯資格相關的所有優惠權益。
吉利德科學表示，有信心即使在沒有孤兒葯資格的情況下，仍能保持瑞德西韋監管審評過程的加速完成。近日該公司與監管機構的交流表明，與瑞德西韋治療COVID-19相關的申請和審評都將被加快。
在3月初，吉利德科學向FDA尋求獲得孤兒葯資格，開發瑞德西韋作為治療COVID-19的潛在療法。孤兒葯資格是FDA鼓勵開發治療罕見病的措施之一，為醫藥公司開發在研療法提供多種優惠政策。其中一項優惠是可以免去在新葯申請前遞交兒科研究計劃（pediatric study plan）。這一過程的審評時間可能長達210天。
吉利德科學公司在聲明中表示：「吉利德認識到COVID-19大流行病帶來的緊急公共衛生需求。公司正在以儘可能快的速度推進瑞德西韋的開發。」
瑞德西韋是受到廣泛關注的抗病毒在研療法，它目前在6項臨牀試驗中接受檢驗，治療不同類型的COVID-19患者。其中，在中國進行的兩項臨牀試驗有望在4月份獲得結果。
點擊這裡閱讀吉利德科學公司聲明英文全文。
參考資料：
[1] Gilead Sciences Statement on Request to Rescind Remdesivir Orphan Drug Designation。Retrieved March 25, 2020, from https://www.gilead.com/-/media/gilead-corporate/files/pdfs/company-statements/remdesivir-orphan-drug-designation.pdf?la=enhash=ED14BC7B26E2FEAA2E31E7741A8C9692
註：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
先上結論：
索性放棄，是對質疑和目前疫情的最好的回應。畢竟去年剛換了CEO，這波危機公關，可以給滿分 。
完整內容：
這在葯企中是很罕見的行為。
孤兒葯的認證本身是比較難的，它所帶來的權益也是值得葯企動心的。放棄到手的既得利益，這就這個舉措本身而言，吉利德公司配得上一句「醫者仁心」，有擔當也有社會責任感。大家請起立，鼓掌
資本市場給了這樣的反饋：
到手的鴨子飛了，股東很生氣，後果很嚴重。
當然，公司並不是傻子。昨天瑞德西韋被授予孤兒葯認證後，吉利德受到了廣泛的批評，認為它可能會對藥物進行過高的藥物定價。高定價在孤兒葯領域是非常常見的現象，這樣的質疑不無道理。引發大家關注後，定價方面自然也沒法悄悄定高價。而且疫情如此嚴重，也許很快美國本土病患的數量就超過20萬，也就是不再符合孤兒葯的要求。
3月初吉利德自己去尋求的孤兒葯認證，原因很簡單，希望加速審批。現在放棄了，但也不耽誤藥物出品。它認為在和監管機構（也就是FDA等）溝通中，有信心能得到快速審批。正常的新葯申請有時候高達幾年，需要多輪實驗和必備的相應研究報告。像聲明中提及的兒科實驗計劃有時就要210天。
還不知道具體它會用怎麼樣的方式來尋求更快的審批。本來先走孤兒葯，再等三期臨牀結果，最終謀求迅速上市，是非常清晰的路線。有點像《寒戰》中「非常時期，非常做法」的味道，在程序正義的前提下謀求在流程上更快。現在是怎樣弄的就無從得知了。
聲明中還強調了對藥物的看好，當然這是葯企們經常的做法，在最終實驗結果前都會堅持的。有些藥物前期看著蠻好的，三期最後出來個爆雷，能直接帶著企業的股票下挫80-90%。所以，還是等待三期臨牀的結果吧，希望它真的是「人民的希望」。
同樣內容，更新在同名個人公眾號上。
佩服。
不要孤兒葯的七年獨佔期。
不過20萬例病例也馬上要突破了。
吉利德最掙錢的是乙肝和丙肝這種的藥物。
這個葯如果沒有新冠，本來可能也是少數派藥物，患者太少。
名利之間，吉利德選擇了名。
1.瑞德西韋認定為孤兒葯本身就很荒唐；
2.孤兒葯的市場獨佔權，令公眾、團體對藥物的可及性產生擔憂；
3.行業與FDA/政府之間或有不可告人的祕密
原創！這纔是吉利德要求緊急撤銷瑞德西韋孤兒葯資格的原因
原文發表在我的個人微信公眾號「葯事谷」。
美國對孤兒葯的認定是發病人數少於20萬人。
截止此時，新冠全球確診人數46萬多人，美國已確診約6.6萬人，還在以指數方式迅速上漲。
FDA的操作讓我比較的迷，胳膊肘往裡拐的也太狠了些，我認為這次的孤兒葯認定的法律狀態並不穩定，很容易被訴訟搞掉，到時反而成了企業的負資產，會損害「商譽」。
吉利德公司在本次疫情中表現出了相當的的社會責任和企業道德，值得稱讚，但應注意到其行為仍然是合理的商業經營範圍內，並沒有到某些自媒體吹捧的忘我無私人類救星人民希望那個級別的程度。
截止此時，美國新冠死亡人數是942人，治癒人數是361人，接近3:1的比例。如果瑞德西韋臨牀表現好的話，這個數字不應該這麼難看，中國人拿雙黃連/肺炎一號方/板藍根都能搞出更漂亮的數字來，大霧護體。
我們應該學習的是吉利徳的商業模式，新葯研發實打實的推進了人類社會的健康和安全，對中國這幫子葯企一萬句mmp，人窮志短馬瘦毛長，創造力最強的中國醫藥公司是中成藥，mmp
吉利徳公司有大格局，暫且不說瑞德西韋治療新冠的有效率。從放棄瑞德西韋孤兒葯認定的行為來講值得稱讚，畢竟，美國的孤兒葯政策確實非常誘人。孤兒葯的價格一般是非孤兒葯的6倍，面對美國高昂的醫療費，讓多少的病人望而卻步，選擇等待死亡？在面對這種傳染率極高的病毒來講，讓所有被感染的人得到控制纔是整個羣體的勝利！此事不解決，整個醫藥行業仍在全球範圍內受到影響，承擔更大的損失。
趁著沒自動失效，留下個帥氣的身影。
早晚破20萬，除非全面放棄統計。
這葯就指著危重症了，可現在疫苗都有影子了，輕症中國已經給世界挖出條路了。
真指望出現讓醫藥公司滿足的危重症數量，那得是個多大的感染人數。
也許這也說明瞭，某些團體對疫情未來走勢的判斷，現在只是開始。
主動放棄總比被動放棄的好。如果有特效，吉利德公司的行為可稱楷模，並且其商業行為的成熟穩健值得國內葯企學習。
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