26日，Loxo Oncology和拜耳公司联合宣布，美国食药管理局批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi上市。「新药不需要考虑癌症的发生区域，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用这种药进行治疗。」上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠介绍。他表示，新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部，让它的无限增长停止下来，慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗，它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法，「杀敌一千，自损八百」，副作用比较大。

这种标题看著就特别像住院时一些主动来发的莫名其妙的小报，什么最新XX抗癌药

记得前阵子哪里听到一句话我觉得特别对，一种药能治一种病算合格，能治两三种病算优秀，但是能治百病，那100%是假的

为了博取关注，这种新闻铁定隐藏了某些关键点，要么是实际应用条件苛刻且效果没有那么好，要么超级无敌贵还在研发期……反正我是不相信现在有药可以做到那么神奇的疗效，简直比一些厚著脸皮说自己包治百病的保健品还牛

1，算是孤儿药，说明对于绝大部分癌症我们仍然没有特别行之有效的治疗方法。2，国内对接最新治疗药物的体制和步伐还有待改进。

泻药。其实罕见肿瘤获益更多。而且对于基因检测公司来说，也是一个商机（靠检测单基因靶点盈利）。但问题是NTRK基因融合的患者，在所有肿瘤患者中的比例不足1%，所以市场相对狭小，虽然是广谱，但也会耐药，转变为其他基因突变（当然Loxo Oncology已经研制出了2代药物，针对1代耐药后的补充）。总的来说，惊喜有，但没法撼动肿瘤治疗领域，其他公司的垄断地位。

还需要有个过程吧

有时候，说的和实际做的取得的效果是会有一定差距的，而且，伸缩程度很大，也许，很大很大

最近有知友提问：如何看待Loxo Oncology和拜耳公司联合宣布，抗癌药Vitrakvi上市可以治愈75%的癌症？

首先引用最近比较火的最近抗肿瘤神药的新闻：「好消息来了，北京时间11月28日消息，当地时间26日，美国食品和药物管理局(FDA)同意加快批准肿瘤药物Vitrakvi(通用名larotrectinib，拉罗替尼)的上市。据FDA官网称，Vitrakvi是由Bayer（拜耳）和LoxoOncology共同研发，可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种，且有效率高达75%。」

这个新闻无疑非常吸引眼球：抗肿瘤神药、广谱、有效率达75%……，对于只针对NTRK融合基因的问题只言片语。

首先科普一下什么是NTRK融合基因，NTRK融合基因是NTRK基因与其他基因发生融合后的一个突变基因，突变后通过细胞传导通路不断传导细胞增殖信号，也就是肿瘤的发生。这种这种基因突变在所有恶性肿瘤中占比极低，《Nat Med》杂志发表了一篇重量级文章，统计占比情况：NTRK1融合10例，非小细胞肺癌占0.13%（2/1 563），且均为肺腺癌，融合伙伴P2RY8和VANGL2各1例；结直肠癌占0.31% （3/978），融合伙伴均为LMNA；胆 囊 癌 占 0.41%（1/242），融 合 伙 伴 为LMNA；黑色素瘤占0.57% （2/350），融合伙伴DDR2和GON4L各1例；软组织肿瘤占0.23% （1/438），融合伙伴为LMNA，原发灶未明肿瘤1例，融合伙伴为IRF2BP2。NTRK3融合13例，结直肠癌占0.10%（1/978），融合伙伴为ETV6；涎腺胰腺癌占0.41%（2/490），融合伙伴均为ETV6；甲状腺癌占1.77%（4/226），融合伙伴均为ETV6；涎腺肿瘤占4.81%（5/104），融合伙伴均为ETV6；胶质瘤占0.19% （1/512），融合伙伴为ZNF710。未见NTRK2融合。以上统计可见，NTRK突变导致的肿瘤占比最多不到1%。只不过这不到1%的病人一般都很难治，没有特别有效的治疗办法。

国内有篇文章也写到：国内某知名药企高管接受《中国科学报》采访时也表示，Vitrakvi的确是「广谱」抗癌药，但它只适用于极少数具备某种基因层面特异性的癌症患者。由此可见，Vitrakvi适用病人的群体非常小，在美国，Vitrakvi可以说是一种针对罕见病例的「孤儿药」。

另外新闻里写到的所谓「有效率75%」。「在欧洲肿瘤医学协会会议上，统计了该药的有效率：关于Vitrakvi治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示，该药物总缓解率为80%，部分缓解率为62%，完全缓解率为18%。」跟75%相近，因此新闻里75%的有效率是包含部分缓解的，真正完全缓解的只有18%。

之所以成为神药，是因为NTRK突变可以导致的肿瘤种类多，而不是只针对某种肿瘤，因此称作是是广谱。

因此据前述药企高管介绍，使用该抗癌新药前，肿瘤患者需要做基因检测，检查是否携带NTRK基因融合突变，以确定该药物是否适用于自身疾病。如果确定适用，才能达到较好的治疗效果

看明白了吗，首先这个「神药」不神，因为：针对对象极窄，有效率不等于控制率，并不是针对所有的基因突变有效。但一旦确认适用此药，则有较好概率获得比较好的临床结果。希望大家能理性认识。

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技术还是不成熟

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