2019 年 3 月 22 日,DeepTech 2019 生命科学论坛在中国上海正式举办,来自生物医药领域的科学家、投资人和创业者共聚一堂,深度探讨生命科学领域的科研创新、技术革命和未来趋势。

Flagship Pioneering 高级合伙人 Jason Pontin 对他比较关注的 11 种全球生命科学领域技术全球技术趋势进行了解读,其中包括 CRISPR、合成生物学和基因组学、脑机接口等热门技术的探讨。

Jason Pontin 先生现任波士顿著名生物医疗风投公司 Flagship Pioneering 高级合伙人,主要负责公司的战略沟通和企业创业生态系统的构建。Jason 在演讲中还表示生命科学在 21 世纪将会迎来重大的变革性发展,而中国将在其中发挥前所未有的推动性作用。

图|Jason Pontin (来源:DeepTech)

1、CRISPR工具包(CRISPR/Cas Toolkit)

CRISPR 技术作为一个突破性技术近两年在生物科学界已经成为最为火热的技术之一。Jason 将 CRISPR 称为是“是上天的礼物,充满科幻意义,”不过他也表示,就目前而言,我们还无法掌握这种技术,或许再过 40 年我们才能揭开 CRISPR 的诀窍与核心。

对于前段时间引起极大争议的基因编辑婴儿事件,Jason 也发表了自己的看法,他认为人们对 CRISPR 基因编辑婴儿的关注有点太多了,就目前而言我们还无法确定把 CCR5 的基因敲掉会对人体带来的后果,但他相信随着时间的推移,会有相对比较合理的框架和政策出台。

此外 Jason 也提出了基因编辑的新方向,那就是将干细胞和基因编辑结合在一起,例如将容易获取的体细胞诱导回可分化的干细胞,他认为这样更安全可控,目前人类已经在小鼠身上成功进行试验,往后这项技术在临床上有着巨大的潜力。

2、合成生物学技术(Synthetic Biology Technology)

Jason 将合成生物学技术描述为“书写自然当中不存在的基因组”,这项技术在临床方面有很多应用,比如治疗罕见病,进行免疫疗法等。Jason 补充道,在这一技术之上我们还可以离体实现合成生物学,如说在农业学、材料学、生命科学等领域中利用这一技术去读写基因信息,这有非常大的想象空间。

3、单细胞多组学(Single-cell Multiomics)

单细胞组学给我们带来了很多信息的同时,也探索了更多的可能性。Jason 表示,如果从单细胞的层面去看人类细胞,那你就会看到单细胞时时刻刻都在发生着变化。这项技术的运用让我们有机会非常颗粒化地了解细胞。还有一个非常重要的方面是,目前我们对细胞的功能还有诸多未知,如神经细胞等。而通过单细胞组学,我们将有机会对更多细胞功能有更加深入的了解。

4、微生物组治疗以及农业(Microbiome Therapies and Agriculture)

细菌也是人类的朋友。Jason 认为,我们应该将我们肠道、皮肤等地方的细菌看作是人类的器官,而不是一个外来物。通过微生物进行疾病治疗有着很大的想象空间,举例来说,一些患有自闭症的儿童可能就是由于体内缺少某些细菌造成等,因此我们应该研究如何更好地利用细菌来维持身体健康。与此同时,我们对微生物的研究成果也能运用到农业等方面,如改变种子外细菌,以达到保护作物的目的,以及应对虫害或者干旱等问题。

5、基因大数据(Gene Big Data)

“这是我在我的人生中看到的最重要的突破。” Jason 在会上表示,他认为基因大数据已经成为一个重要的临床技术,他希望普通的医生也可以在临床上运用基因大数据来查看基因组的状态,进而选择最适合患者的医疗方法。在他看来,基因大数据正以极高的速度发展当中,已经超过了摩尔定律的发展速度,更加重要的是,随着基因大数据计算成本的下降,基因大数据将会迎来更大的应用空间。

6、无创早期诊断(Non-Invasive Early Diagnosis)

无创早期诊断是一种关键的技术,液体活检作为其中主要的一种方式,可以用来检测多种癌症。Jason 表示中国在其中做出了非常大的贡献,推动了这样的一项技术发展。更加重要的是,无创早期诊断可以在非常早期进行检测。由于目前人类的免疫系统无法应对体内的细胞癌变,因此最有希望的方式便是在早期的时候做出检测和诊断。

Jason 对这一技术在癌症治疗方面给予了极高的期待,“我希望在我有生之年里,癌症可以成为一种慢性疾病,而不是会导致死亡的疾病。”Jason 说道。

7、免疫治疗(Immunotherapy)

免疫治疗,旨在针对患者具体的癌症情况定制药物疗法,帮助患者使用自己的免疫系统战胜癌症,Jason 表示这已经是过去几年里媒体广泛报道的一种技术趋势。但是,免疫疗法的单次治疗价格超过了 10 万美元,Jason 表示希望更多的公司可以将人类血细胞作为另一个突破点,达到降低成本的目的,让这种技术在更多市场具备推广应用的可能性。此外,Jason 还希望免疫疗法可以覆盖更多的疾病,甚至包括心脏病等。

8、治愈罕见病(Cure of Rare Diseases)

之所以叫罕见病,因为它在全球范围内的影响到人群还不超过三千万人,但所有罕见病可能占到了人类疾病的 17%,Jason 认为我们应该致力于应用免疫疗法或者基因测序等方式,识别出更多的罕见疾病并进一步定制出治疗这些疾病的方法。

9、核酸药物(Nucleic Acid Drugs)

核酸药物即把人类 RNA 提取出来并利用其生产专门适用患者个人的全新药物,在这种技术下,不论是想要抑制还是激活某一种蛋白质功能,都可以通过这一技术来实现,这在一众新的疗法里面也是非常具有前景的技术。

10、脑科学与脑机接口(Brain Science and Brain-computer Interface)

Jason 将脑机接口称作是一个非常科幻的趋势,同时也是非常前沿的研究领域。不过他也表示,这项技术已经在实验室当中进行,而并不是十到十五年之后才会出现的技术。Jason 对此表达了在隐私方面的担忧,“我可能不太愿意让其他人读取我的想法,我想要我自己的隐私。”于此同时,他还表示脑机接口还可能被不当地运用在控制或者监控等方面,因此他认为这项技术还没有完全做好商业化等准备。

11、智慧医疗(Smart Medical Care)

最后一个是智慧医疗,即用机器学习来提升人类的医疗健康水平,在这方面,Jason 认为预防医学和药物研发是这项技术的主要应用前景。

第一个是预防医学,由于后期的疾病治疗往往更加昂贵,因此对于中国这样的医疗需求非常大的地方来说,提供更多预防性的方法将有更大的意义。同时 Jason 提到,中国在机器学习和人工智能上都处于领先地位,这种优势可以与医疗技术相结合,为公众提供更好的医疗服务,甚至可以将这样的技术进行全球范围内的推广。

第二个是药物研发,Jason 透露他们投资的每一个公司都在用机器学习加快药物研发的速度,以及减少药物研发的风险。他表示这是因为生物学正在变得越来越复杂,甚至超出了人脑能够处理的程度,因此在很多研究中,机器学习可以更好地找到复杂事物背后的规律进而解决问题。

在演讲的最后,Jason 提出 21 世纪将会是生命科学的世纪。他认为如果说 20 世纪还有 20 世纪下半叶是自动化、数字化的世纪,21 世纪将属于生命科学。

中国的生物科学家的研究实力和成果让 Jason 认为,在这样的生物革命时代当中,在中国发展生物学将是一个巨大的机会。发展生物医药、生物科技不仅仅可以提升中国人自己的医疗服务水平,改善农业的情况,并且还能对世界经济的发展提供前所未有的推动作用。

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