2019 年 3 月 22 日,DeepTech 2019 生命科學論壇在中國上海正式舉辦,來自生物醫藥領域的科學家、投資人和創業者共聚一堂,深度探討生命科學領域的科研創新、技術革命和未來趨勢。

Flagship Pioneering 高級合夥人 Jason Pontin 對他比較關注的 11 種全球生命科學領域技術全球技術趨勢進行了解讀,其中包括 CRISPR、合成生物學和基因組學、腦機接口等熱門技術的探討。

Jason Pontin 先生現任波士頓著名生物醫療風投公司 Flagship Pioneering 高級合夥人,主要負責公司的戰略溝通和企業創業生態系統的構建。Jason 在演講中還表示生命科學在 21 世紀將會迎來重大的變革性發展,而中國將在其中發揮前所未有的推動性作用。

圖|Jason Pontin (來源:DeepTech)

1、CRISPR工具包(CRISPR/Cas Toolkit)

CRISPR 技術作爲一個突破性技術近兩年在生物科學界已經成爲最爲火熱的技術之一。Jason 將 CRISPR 稱爲是“是上天的禮物,充滿科幻意義,”不過他也表示,就目前而言,我們還無法掌握這種技術,或許再過 40 年我們才能揭開 CRISPR 的訣竅與核心。

對於前段時間引起極大爭議的基因編輯嬰兒事件,Jason 也發表了自己的看法,他認爲人們對 CRISPR 基因編輯嬰兒的關注有點太多了,就目前而言我們還無法確定把 CCR5 的基因敲掉會對人體帶來的後果,但他相信隨着時間的推移,會有相對比較合理的框架和政策出臺。

此外 Jason 也提出了基因編輯的新方向,那就是將幹細胞和基因編輯結合在一起,例如將容易獲取的體細胞誘導回可分化的幹細胞,他認爲這樣更安全可控,目前人類已經在小鼠身上成功進行試驗,往後這項技術在臨牀上有着巨大的潛力。

2、合成生物學技術(Synthetic Biology Technology)

Jason 將合成生物學技術描述爲“書寫自然當中不存在的基因組”,這項技術在臨牀方面有很多應用,比如治療罕見病,進行免疫療法等。Jason 補充道,在這一技術之上我們還可以離體實現合成生物學,如說在農業學、材料學、生命科學等領域中利用這一技術去讀寫基因信息,這有非常大的想象空間。

3、單細胞多組學(Single-cell Multiomics)

單細胞組學給我們帶來了很多信息的同時,也探索了更多的可能性。Jason 表示,如果從單細胞的層面去看人類細胞,那你就會看到單細胞時時刻刻都在發生着變化。這項技術的運用讓我們有機會非常顆粒化地瞭解細胞。還有一個非常重要的方面是,目前我們對細胞的功能還有諸多未知,如神經細胞等。而通過單細胞組學,我們將有機會對更多細胞功能有更加深入的瞭解。

4、微生物組治療以及農業(Microbiome Therapies and Agriculture)

細菌也是人類的朋友。Jason 認爲,我們應該將我們腸道、皮膚等地方的細菌看作是人類的器官,而不是一個外來物。通過微生物進行疾病治療有着很大的想象空間,舉例來說,一些患有自閉症的兒童可能就是由於體內缺少某些細菌造成等,因此我們應該研究如何更好地利用細菌來維持身體健康。與此同時,我們對微生物的研究成果也能運用到農業等方面,如改變種子外細菌,以達到保護作物的目的,以及應對蟲害或者乾旱等問題。

5、基因大數據(Gene Big Data)

“這是我在我的人生中看到的最重要的突破。” Jason 在會上表示,他認爲基因大數據已經成爲一個重要的臨牀技術,他希望普通的醫生也可以在臨牀上運用基因大數據來查看基因組的狀態,進而選擇最適合患者的醫療方法。在他看來,基因大數據正以極高的速度發展當中,已經超過了摩爾定律的發展速度,更加重要的是,隨着基因大數據計算成本的下降,基因大數據將會迎來更大的應用空間。

6、無創早期診斷(Non-Invasive Early Diagnosis)

無創早期診斷是一種關鍵的技術,液體活檢作爲其中主要的一種方式,可以用來檢測多種癌症。Jason 表示中國在其中做出了非常大的貢獻,推動了這樣的一項技術發展。更加重要的是,無創早期診斷可以在非常早期進行檢測。由於目前人類的免疫系統無法應對體內的細胞癌變,因此最有希望的方式便是在早期的時候做出檢測和診斷。

Jason 對這一技術在癌症治療方面給予了極高的期待,“我希望在我有生之年裏,癌症可以成爲一種慢性疾病,而不是會導致死亡的疾病。”Jason 說道。

7、免疫治療(Immunotherapy)

免疫治療,旨在針對患者具體的癌症情況定製藥物療法,幫助患者使用自己的免疫系統戰勝癌症,Jason 表示這已經是過去幾年裏媒體廣泛報道的一種技術趨勢。但是,免疫療法的單次治療價格超過了 10 萬美元,Jason 表示希望更多的公司可以將人類血細胞作爲另一個突破點,達到降低成本的目的,讓這種技術在更多市場具備推廣應用的可能性。此外,Jason 還希望免疫療法可以覆蓋更多的疾病,甚至包括心臟病等。

8、治癒罕見病(Cure of Rare Diseases)

之所以叫罕見病,因爲它在全球範圍內的影響到人羣還不超過三千萬人,但所有罕見病可能佔到了人類疾病的 17%,Jason 認爲我們應該致力於應用免疫療法或者基因測序等方式,識別出更多的罕見疾病並進一步定製出治療這些疾病的方法。

9、核酸藥物(Nucleic Acid Drugs)

核酸藥物即把人類 RNA 提取出來並利用其生產專門適用患者個人的全新藥物,在這種技術下,不論是想要抑制還是激活某一種蛋白質功能,都可以通過這一技術來實現,這在一衆新的療法裏面也是非常具有前景的技術。

10、腦科學與腦機接口(Brain Science and Brain-computer Interface)

Jason 將腦機接口稱作是一個非常科幻的趨勢,同時也是非常前沿的研究領域。不過他也表示,這項技術已經在實驗室當中進行,而並不是十到十五年之後纔會出現的技術。Jason 對此表達了在隱私方面的擔憂,“我可能不太願意讓其他人讀取我的想法,我想要我自己的隱私。”於此同時,他還表示腦機接口還可能被不當地運用在控制或者監控等方面,因此他認爲這項技術還沒有完全做好商業化等準備。

11、智慧醫療(Smart Medical Care)

最後一個是智慧醫療,即用機器學習來提升人類的醫療健康水平,在這方面,Jason 認爲預防醫學和藥物研發是這項技術的主要應用前景。

第一個是預防醫學,由於後期的疾病治療往往更加昂貴,因此對於中國這樣的醫療需求非常大的地方來說,提供更多預防性的方法將有更大的意義。同時 Jason 提到,中國在機器學習和人工智能上都處於領先地位,這種優勢可以與醫療技術相結合,爲公衆提供更好的醫療服務,甚至可以將這樣的技術進行全球範圍內的推廣。

第二個是藥物研發,Jason 透露他們投資的每一個公司都在用機器學習加快藥物研發的速度,以及減少藥物研發的風險。他表示這是因爲生物學正在變得越來越複雜,甚至超出了人腦能夠處理的程度,因此在很多研究中,機器學習可以更好地找到複雜事物背後的規律進而解決問題。

在演講的最後,Jason 提出 21 世紀將會是生命科學的世紀。他認爲如果說 20 世紀還有 20 世紀下半葉是自動化、數字化的世紀,21 世紀將屬於生命科學。

中國的生物科學家的研究實力和成果讓 Jason 認爲,在這樣的生物革命時代當中,在中國發展生物學將是一個巨大的機會。發展生物醫藥、生物科技不僅僅可以提升中國人自己的醫療服務水平,改善農業的情況,並且還能對世界經濟的發展提供前所未有的推動作用。

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