1.为什么会得骨肉瘤？

首先，为什么会得这种罕见病？国家儿童医学中心权威专家王达辉教授表示：发病原因不清楚，通常基因、骨异常代谢或者环境暴露等因素扮演著重要的角色。遗传因素中视网膜母细胞瘤、李-佛美尼（Li-Fraumeni）综合征、Rothmund-Thomson综合征、Werner综合征都有增加骨肉瘤的发病率；骨病如Ollier』s病、成骨不全、多发骨纤维结构发育不良、Paget』s病也增加骨肉瘤的发病率；其他肿瘤如霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤的放疗也会增加骨肉瘤发生。

2. 如何做到早期发现

其次，由于对该疾病了解甚少，很多家长甚至医生听到孩子说关节疼痛时，误以为是「生长痛」，从而耽误了合适的治疗时机。骨肉瘤早期症状比较隐匿，就诊时大多患儿已是肿瘤中晚期，非常容易发生早期肺转移。骨肉瘤的症状取决于肿瘤的大小、部位以及是否扩散，较常见的有：

典型症状

1、肿瘤部位的剧痛或者钝痛；

2、肿瘤部位肿或者摸到包块；

3、运动或抬高肢体时疼痛明显；

4、跛行；

5、患肢活动减少。

患儿出现以上症状要及时就诊，以免耽误早期发现和治疗。

3. 家长如何区分生长痛和骨肉瘤

① 发病年龄差异

生长痛多为学龄前儿童，其发病原因是因为骨骼生长速度较快，与局部肌肉筋腱的生长发育不协调，导致肌肉的牵拉疼痛。所以生长痛的疼痛部位实际上并不是骨骼，而是肌肉。

骨肉瘤多为青少年。骨肉瘤导致的疼痛有两个原因：1、由于受肿瘤影响，骨头硬度减弱、支撑力下降，长时间站立骨骼负重后导致疼痛。2、肿瘤本身对局部组织的压迫刺激导致。

② 疼痛位置差异

理论上，生长痛通常发生在膝关节附近，有时也会表现为小腿前侧疼痛。疼痛的位置不固定，可能腿的一侧疼痛消失后，过几天另一侧又疼痛。

骨肉瘤疼痛的位置固定，且多在腿部关节处。

③ 症状差异

生长痛的部位通常没有任何外伤史，活动也正常，局部按压会有痛感，但不会产生局部红肿等其他症状。

骨肉瘤局部温度高、红肿、发胀、静脉扩张，甚至全身发热等症状。

④ 疼痛感差异

生长痛疼痛感断断续续，不会长期持续，疼痛通常发生在黄昏前后,过度运动、疲劳可使症状加重,休息后可自行缓解，次日清晨疼痛消失，这类腿疼会随著生长发育自然消失。

骨肉瘤疼痛感一直持续，骨肉瘤带来的夜间痛非常明显，疼痛持续时间长，还会症状加剧，越来越痛。在骨肉瘤早期，80%的病人能摸到肿块，50%的病人会有夜间痛,而到了晚期,基本所有患儿都会有夜间疼。

4. 如何获得有效治疗

与其他肿瘤一样，骨肉瘤的早期发现、早期诊断、及时适当的治疗，对骨肉瘤患者的治疗、生存及预后均有重要意义。骨肉瘤常用检查方法有：医生会根据患儿的症状和体征进行全面检查评估，如X线、MRI、CT、放射性核素骨扫描等，确定肿瘤的类型以及是否转移，最终需要穿刺或者手术活检组织病理学检查来确定肿瘤性质和类型。

不少医生对骨肉瘤等恶性骨肿瘤尚不熟悉，如果在一般门诊发现或怀疑，建议家长将患儿及时转诊到经验丰富的专业机构进行诊治。

5. 国内外治疗差异

目前，国内骨肉瘤治疗仍存在不少问题，据国家儿童医学中心权威专家王达辉教授分析，目前国内骨肉瘤治疗存在的问题是：

国内骨肉瘤治疗现状

• 仅有单中心临床经验，如化疗药物方案虽趋于统一，但用法用量差异很大；
• 保肢手术切除与重建选择标准不统一，缺乏前瞻性多中心研究和循证医学证据；

• 无保肢条件与盲目保肢要求的矛盾；
• 落后的人工假体设计生产以及肿瘤切除后过渡替代用的同种异体骨骨库匮乏等因素。

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以上因素都严重影响治疗效果。因此，与发达国家相比，仍然存在比较大差距，发达国家总体5年生存率为85%，而目前我国的生存率只有50%—60%。虽然情况不容乐观，但随著医疗技术的不断进步，越来越多的新药物、新疗法出现，让骨肉瘤患儿有了更多的选择。以美国、日本为例：

美国在药物治疗方面优势明显，新药的研发与上市远超其他国家。

例如：美国波士顿儿童医院是全球率先对骨肉瘤患儿使用辅助化疗和保肢手术的儿童专科医院，该院儿童骨科中心成立于1903年，是全球规模较大、经验丰富的儿童骨科中心。该院骨科中心致力于为患儿提供全面及人性化的医疗服务，以确保患儿尽可能获得轻松无忧的体验，曾被《美国新闻与世界报道》杂志评为儿童骨科护理全美第一名。

美国麻省总医院是全球历史悠久、规模较大、经验丰富的肉瘤治疗中心之一，多学科癌症专家团队为骨肉瘤患儿及成人提供全面，个性化治疗。根除肿瘤的同时预防局部复发，提高生存率，优化肢体功能。其创新疗法中心享誉全球，能够尽快为患儿提供前沿治疗方法。是美国仅有的几个提供质子束治疗以及先进的手术和靶向化疗中心之一。

而日本在手术治疗、放疗（特别是质子重离子）方面优势明显。

例如：日本顺天堂大学附属顺天堂医院是日本综合排名前列的医院，在日本拥有较高水平的医疗技能和医疗团队。是日本皇室和政界领导人信任的医院之一。该院骨科迄今为止拥有超过45年的骨肿瘤诊断治疗记录，登记的骨肿瘤病例（不包括转移性骨肿瘤）超过5000例，提供微创保肢（手术配合新基因诊断）等先进医疗。

国立癌研究中心东医院是亚洲较早引进医疗专用质子治疗系统，也是世界上第二家开始临床应用的医疗机构。丰富的质子治疗的临床经验居世界前列。该院儿童肿瘤中心是日本仅有的几个能为儿童提供质子束治疗的诊疗中心之一。除此之外，该院还将开展由东方医院牵头的新疗法和新药开发，为患儿提供更丰富的治疗选择。

祝愿每一个孩子健康、快乐成长！

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