Dr. Joanne Kurtzberg 的成功背景

Dr. Joanne Kurtzberg 目前为北卡罗来纳州杜克大学医学中心--小儿血液与骨髓移植(Pediatric Blood and Marrow Transplanation)的和公捐脐带血库(Carolinas Cord Blood Bank)的主任。2010年通过美国食品药物管理局(FDA)的审核，利用脐带血干细胞对1到6岁脑性麻痺病童进行治疗性的临床试验(Phase II)。

Dr. Kurtzberg 于1976年毕业于纽约医药学院医学系，于1980年在杜克大学医学中心任职，并开始进行小儿血液肿瘤方面的研究。在1993年升等小儿科教授一职，10年后又获得病理科教授一职。

Dr. Kurtzberg 的研究之路贡献良多，从一开始对恶性血液疾病、抗血癌药物和造血生长因子作基础研究，到后来的脐带血移植、脐带血体外增生技术和脐带血对血液、免疫与代谢异常疾病的临床研究，总共发表近400篇的论文在各大顶尖期刊，包括新英格兰期刊(The New England Journal of Medicine)、小儿医学期刊(Journal of Pediatrics)和临床肿瘤医学期刊(Journal of Clinical Oncology)等。

Dr. Kurtzberg 于1993年与纽约捐血中心合作，完成第一例非亲属的异体脐带血移植案例，治疗急性淋巴性白血病的病童。她在早期就提倡储存脐带血的观念，10多年来已完成1000多例的脐带血移植案例。近几年来，针对自体脐带血治疗新生儿的脑损伤和脑性麻痺进行临床研究，先前已在动物实验证实，脐带血干细胞可分化成寡树突胶质细胞(oligodendrocytes)修补受损的脑细胞。

资料来源:http://www.dukehealth.org/physicians/joanne_kurtzberg

脑性麻痺的发生率

脑性麻痺的发生分为怀孕期间(75%)、怀孕过程(5%)和幼儿时期(15%)。怀孕期间因为放射线的照射、感染或胎儿脑部缺氧等原因，导致胎儿大脑运动区的神经细胞坏死，进而影响肌肉的控制，使得出生后孩童无法正常走路、保持身体的平衡、任意的摆动四肢，并影响吞咽、说话能力和心智发展，严重甚至会引起抽搐的现象。另外，早产儿或是分娩中头部受到撞击的胎儿，以及出生后因严重疾病而引发并发症的婴儿，都有可能罹患脑性麻痺。目前脑性麻痺没有有效的治疗方式，且病患需要终身照顾，因此，一旦得到脑性麻痺，往往耗费庞大的金钱与时间。

全世界统计，脑性麻痺发生的机率为2/1000，且男生发生率大于女生。以美国来说，一年会有10000个新生儿罹患脑性麻痺，统计数字也逐年增加中。

资料来源:http://www.news-medical.net/health/Cerebral-Palsy.aspx

以脐带血进行脑性麻痺的临床试验

Dr. Kurtzberg 以脐带血进行脑性麻痺的临床试验，无疑是开启脑性麻痺治疗的新希望。此次临床试验的目标是观察脐带血干细胞，是否能减低脑细胞的发炎现象，并分泌贺尔蒙来启动修补机制，或是分化新的细胞以取代受损的脑细胞。临床试验对象以1到6岁为主，原因为脑性麻痺在1岁之前很难确切地诊断出来，此外移植的原则是以「一袋脐血」来评估其医疗成效，因此对象为不超过6岁的病患，避免有细胞数量不足的问题。

预计两年以随机取样的方式，收集120位脑性麻痺病患进行临床试验，目前已完成50多个移植案例，最新的移植案例为来自葡萄牙的病童，接受储存于欧洲首屈的脐带血银行Cryo-Save的脐血进行移植。(资料统计至2011年3月)

资料来源:http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01147653?cond=%22Cerebral+Palsy%22&rank=2

脐带血治疗脑性麻痺的自体移植趋势

根据统计，2005到2009年，全世界已利用来自18家私人脐带血银行储存的脐带血，进行211例的自体移植临床试验，其中用于治疗脑性麻痺(Cerebral Palsy)的比例为60%占最多 (下图左上)，并大多在杜克大学医学中心 (Duke Medical Center) 完成移植手术（下图右上)。Dr. Kurtzberg 在2004到2009年已完成184个临床试验案例 (Phase I)，确定自体脐带血移植治疗后天性神经损伤的病童具有安全性和可行性，结果发表在「输注(Transfusion)」期刊中。（Transfusion 2010；50(9):1980-1987）

  　　　

[注]Cerebral Palsy：脑性麻痺；Brain Injury：脑损伤；Type 1 Diabetes：第一型糖尿病；Regenerative：再生医学                                         

资料来源:http://lifebank.com/media/PDFs/Verter-Nietfeld_ISCT2010poster.pdf

更多的医疗机构加入脐带血对脑性麻痺的临床试验

乔治亚大学医学院的小儿神经科主任--Dr.James Carroll ，也已于2010年初通过FDA的审核，进行脑性麻痺首例的控制试验，主要为确认脐带血干细胞治疗脑性麻痺的安全性和可行性，并与美国最大的私人脐带血银行－CBR合作，展开为期一年的追踪评估与研究。

不论是Dr. Joanne Kurtzberg 或 Dr.James Carroll，都希望临床试验的成功，让更多准父母有储存脐带血的观念与意愿，当罹患先天性异常的病童，能利用自己的脐带血早日治疗，如期恢复并拥有快乐的童年。

资料来源:http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01072370?term=cerebral+palsy&rank=1

相关报导与影片请见:http://today.msnbc.msn.com/id/23572206