DNA的奥妙~

去年内地爆出基因编辑婴儿事件,震惊世界之际,亦令国际社会开始留意相关技术CRISPR-Cas9。好奇心引领美国生物学家兼今届吕志和奖人类福祉奖得主Jennifer Doudna走入科研世界,并于一二年研究RNA时,意外发现上述技术。当刻她惊喜不已,因深知人类「DNA生命密码」被打开,基因编辑的发展将迎来巨变,「此技术可在动植物细胞中添加、去除,甚至改变遗传物质。」治好不治之症、研究抗气候变化的植物等梦想,或许指日可待。 

生物学家Jennifer Doudna发现CRISPR-Cas9技术,盼基因编辑可改善人类生活。

科学家长久以来寻找「生命密码」DNA的奥秘,冀从中找到治疗人类顽疾,改善生活的方法。加州大学柏克莱分校的分子暨细胞生物学系及化学系教授Jennifer Doudna是其中一员,她跟实验团队于一二年共同发现的CRISPR-Cas9基因编辑技术。这个被外界称为当代最重大的科学发现,让科学家可于动物和植物细胞里添加、去除,甚至改变遗传物质,新技术也比过往任何基因编辑技术都更有效、便宜及准确。

可用于研究抗气候变化植物

CRISPR-Cas9的潜在应用可谓无可限量,为改变人类福祉的工作带来新盼望。Jennifer举例,此技术有助治疗或预防复杂病症,如囊性纤维化、爱滋病及癌症,也可用于研究能抵抗气候变化的植物、具有更高营养价值的农作物,「以往科学家只知道甚么DNA与人类哪些病症有关系,但未了解到如何把这些DNA改写,如今有了这项技术,便可作更多尝试。」

作为科学家,Jennifer的好奇心驱使其投身科研工作,更把她引领到一项重大发明。她犹记得最初在研究RNA(核糖核酸)时,发现到单细胞细菌由RNA引导的适应性免疾系统,因而意外发现CRISPR-Cas9技术。此技术的诞生,将会对基因编辑发展有着重大影响,她笑称,当刻跟实验室拍档互相对望,大家不禁高呼:「我的天啊!之前没想过有这个发现。」

阅诺奖得主著作播科研种子

回首童年的成长路,出身于夏威夷Hilo小镇的Jennifer已是个充满好奇心的人。在七十年代,Jennifer的家庭是当地少数的高加索人家庭,她总觉得自己在同学圈子里是异类,因而让她爱上躺在床上思考不同问题,尤其是跟大自然有关的科学题目,「我是谁?为何Hilo的动植物会以这方法生长?」一个接一个的疑问让她爱上了探究世界万物运作的原理。

好奇心,是进入科研世界的入场券。Jennifer的父亲是一位研究美国文学的教授,他喜爱阅读,亦感染了女儿同样爱上阅读。曾有一个下雨天的午后,当时只有十二岁的Jennifer,拿起父亲遗漏在床上的书阅读起来,那本书是美国分子生物学家、六二年诺贝尔生理学或医学奖共同得主James Watson所著的《The Double Helix》。

《The Double Helix》于书中描写了有关分子的实验,让Jennifer感到很震惊,大为惊叹科学家的工作,因这经历播下日后投身科研的种子,「我开始思考自己将来若能参与这类工作,必定很有趣。」虽然科学研究是长时间的工作,将面对不少未知数,惟她相信,科学是一个提出问题和找寻答案的过程,「这些都是前人未做过的事,结果自然亦不能预计,但我就是喜欢如此这般的过程。」

去年底,内地爆出中国南方科技大学生物系副教授贺建奎违规创造首例基因编辑婴儿。作为CRISPR-Cas9技术的创始学者,她坦言,基因编辑未来会是重要而有效的工具,但需要适当的管制,确保负责任及安全地使用。过去七年她持续参与国际间的讨论,跟其实验团队、合作伙伴和科学家,一起探讨如何把编辑基因技术于用人类、植物和动物。她盼望运用研究成果和数据等提升科技,贡献于人类福祉,今次得到吕志和奖是对其科学研究的支持和鼓励。

徐立之:技术稳定性高简便快捷

负责人类福祉奖评审的吕志和奖董事会成员兼分子生物学家徐立之指,基因编辑可视为生物版的「copy & paste(复制及贴上)」,通过编辑技术可修复或替换特定DNA,此技术的首要问题在于安全性,自从CRISPR-Cas9的出现,科学家现均使用此技术,「稳定性高、制作简便、快捷高效的优点,让它迅速风靡于世界各地实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。」

徐立之也有从事人类基因组的研究,他认为,Jennifer Doudna在基础研究探讨细菌怎样抵抗入侵的病毒,从而发展一套可用于编辑动植物,甚至人类基因的工具,带来重要贡献,「这对遗传病的治疗研究有很大的帮助。」他续说,得奖科学家发现不同的自然现象,寻出当中的机制,继而展望把CRISPR-Cas9用作治病,改善人类福祉。

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