才知道siRNA就屬於中文裡面的小核酸藥物....回答的比較晚，謝邀~

siRNA雖然是核酸的一種，但是在DNA-RNA-protein的整個過程中，siRNA 屬於不被生成為蛋白質的部分。也就是說它雖然是從DNA那裡來的，可是他在變成RNA之後就不繼續往下被複制了。這也就是non-coding,中文翻譯是 非編碼區。人體當中只有2%的DNA 是最終變成蛋白質，完成了整個中心法則。剩下的98%，都是到了transcription就停止了， 這裡面也包括siRNA也就是你問的小核酸。

這個小核酸不知道你指的到底是哪個，siRNA和miRNA一併被稱為small RNA.雖然百度小核酸出來的是siRNA，但真正的小核酸起碼包括siRNA和miRNA不過因為他們真的都太小了，所以就統稱為小核酸了。這些小核酸都是近些年來才被發現的，主要是他們的功能不同於tRNA,rRNA那些比較常見的核酸。

miRNA小核酸是被RNA pol II從基因內區被分解出來的，他本來屬於short endogenous hairpin loop. 當基因內區被剪切掉了以後，RNAse （drosha）會繼續分解這個endogenous hairpin loop,在第65-75核苷酸的位置，取下pre-miRNA運送到細胞質裡面，它的同類分解酶dicer會繼續分解。而一個成熟的miRNA是大概有22核苷酸長的複合體結構，它會在mRNA translation的時候起到輔助作用。siRNA 跟miRNA差不多，但是是從dsRNA或者是giant hairpin等外生源那裡得來的。

雖然說這些小核酸不會被translate成蛋白質，但是他們的存在還有分解他們的過程，被我們視為cells antiviral defenses。小核酸們主要會在post-transcriptional modulation of gene expression during development and differentiation 期間進行活動。至於他們到底是如何對抗病毒和癌症的，暫時還沒有這方面的paper可以給你推薦。 個人認為應該和大部分已經研究出來的藥物一樣target retrovirus transcription process，就是當病毒入侵準備複製DNA的時候這些已經生成在細胞質裏的小核酸們跑出來搗搗亂，讓病毒RNA無法正常被複制。不過基於這些覈算比較小，數量也比較少，除非提高單位細胞質內濃度或含量不然沒什麼用，所以真正作為人體防禦是沒有什麼指望了，提取出來研究成注射製劑或許還是可以救人的吧。

生物製劑的藥物。理論上有用，實際上好像有的快臨牀出來了。私底下應該可以用了。需要設計好，如果沒過臨牀三期肯定有風險。

小核酸藥物又稱RNAi(RNA interference)技術藥物。它主要利用siRNA、miRNA 等核酸小分子誘導靶細胞凋亡,鑒於RNAi 技術可特異性剔除或關閉特定基因表達,可用於探索基因功能和傳染性疾病及惡性腫瘤的基因治療。

與傳統抗腫瘤藥物相比,小核酸類藥物具有很多優勢。因治療過程中不會產生外源蛋白質,其安全性優於常規蛋白質類藥物;siRNA幹擾效應具高度序列特異性,任一鹼基錯配都會導致RNAi 效應喪失,故RNAi 葯有很強靶向性;且RNAi 葯分子量小、無免疫原性;設計便利,要求與藥物靶點基因mRNA完全配對長度約20個鹼基siRNA分子,故能大大降低新葯開發成本,同時利於RNAi 藥物安全有效性。

siRNA作為藥物的障礙主要在於體內幹擾素反應、體內不穩定狀態、靶向性和脫靶效應、遞葯系統、給藥方式以及安全性等。故而大部分小 RNA 基因藥物的研究仍停留在早期開發階段即臨牀前研究階段

看看小核酸領域的國內外玩家~~

2015年小核酸藥物行業分析報告_圖文_百度文庫 第一段，本人不是生物出生，謝謝邀請
聽起來，有點像基因沉默，但是這應該是基因治療的範疇。

我覺得這篇文章講得比較清楚

https://med.sina.com/article_detail_103_2_56987.htm

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