CRISPR 技術的安全性還沒有完全解決，為什麼已經可以開始臨床試驗？
2017 年 12 月 7 日，CRISPR Therapeutics 宣布提交了 CTX001 的 CTA 臨床試驗申請。 CTX001 是由 CRISPR Therapeutics 與 Vertex Pharmaceuticals 聯合開發的一種基於 CRISPR 的基因編輯療法，用於治療嚴重的β地中海貧血和鐮刀型細胞貧血。
世界首個CRISPR基因療法即將進入臨床試驗
但 CRISPR 技術不是還存在一些安全性問題嗎？例如脫靶等等。
謝邀咯~
話說現在依然不能保證飛機肯定不墜毀，那為什麼大家敢坐飛機？
是的，CRISPR依然可能有脫靶。
科學家們花那麼長時間做這麼多研究一部分目的就是儘可能地降低脫靶率。
每一種基因療法都需要在設計過程中盡量降低脫靶率。
正如飛機起飛前會經過各種安全監測，每一個基因編輯療法設計之初，就會測其脫靶率。
上人上動物之前還會做更多的檢測，儘可能做到安全。
任何人做的所有事情都是有風險的，治療這種東西也一樣。
基因編輯療法是這樣，傳統手術療法是這樣，普通的口服藥物甚至食物都可能有各種各樣毒副作用。
我們能做的只是儘可能減少出問題的可能性，提高治癒率。
任何一個負責任的企業上臨床之前一定在動物實驗上進行過驗證，有足夠多數據支撐其足夠的安全性才能被批臨床。
但是人和試驗動物畢竟是不同的物種，其差異很大。這也是為什麼要進行臨床實驗。
臨床試驗之前，相關醫護人員還需要儘可能讓患者了解這種療法，了解這種療法可能帶來的風險，以及最壞的結果，讓患者充分使用自己的知情權之後，衡量利弊，再選擇是否要冒險一試。
如果最終證實其在臨床上不夠安全，效果不夠好，那麼這種療法或者藥物就會被淘汰。
如果最終其對絕大多數適應症人群都安全且具有良好效果，那麼這種療法就可能被保留。
謝邀。
這個問題是常見的誤解，安全性問題從來是相對的，只要預期收益遠大於潛在的安全問題，那就有值得一試的可能，尤其是癌症疾病。
製藥，要時刻謹記，臨床風險收益。
細胞層面和基因層面的治療，納入到FDA的監管體系至少比以前大家都是小散亂的操作模式更加符合提高患者人群的臨床風險收益率的目的。
而且目前只是進入臨床試驗階段，離真正的上市還有很長一段距離。
開始I期臨床試驗的樣品，能有5%最終上市就已經是非常高的比例了。
通過符合法規和統計學要求數量的人群的臨床試驗，一般被認為是已經暴露了相當的臨床風險，而且還有長期的上市後安全性評價作為後續安全性跟進的手段和數據依據。
所以我們既要謹慎把握風險，又要勇敢開創藥品形式。
辯證，而不偏頗。
醬
不論出於什麼原因或目的，總得有第一個人吃「螃蟹」吧？創新療法在經過謹慎的科學評估後，就應該積極去實踐，「以人為本、大膽設想、科學求證」！
因為臨床試驗就是用來收集安全性和有效性數據的。
推薦閱讀：
