▎葯明康德/報道

今日，摩根大通醫療健康年會（J.P. Morgan Healthcare Conference）迎來尾聲。大會期間，諸多大型醫藥企業與初創新銳總結了2017年的工作，並對2018年進行了前瞻。在今天的這篇文章里，我們也將各家公司的進展和動態整理分享給各位讀者。

• 艾伯維（AbbVie）

艾伯維近期在免疫學領域有了多款新產品。其抗IL-23抗體risankizumab與口服JAK1抑製劑upadacitinib均有望成為重磅新葯。艾伯維也在拓展其產品進入類風濕性關節炎和銀屑病關節炎之外的領域，造福更多患者。

• Agios Pharmaceuticals

葯明康德集團合作夥伴Agios的兩款IDH抑製劑Idhifa與ivosidenib是這家公司在2018年的研發重點。其中，ivosidenib有望在今年下半年獲批上市，治療複發性/難治性的急性骨髓性白血病。值得一提的是，Agios最新的測試結果表明，在急性骨髓性白血病患者中，IDH2的突變率接近50%，這給了其IDH抑製劑大展身手的機會。

• 安進（Amgen）

安進宣布在接下來的1-2年里，其雙特異性分子有望取得突破。目前，安進的管線中有12個早期的雙特異性分子項目，有望針對BCMA、CD33、以及EGFR等靶點，治療多種實體腫瘤和血液腫瘤。安進希望進一步拓展在腫瘤學中的管線，帶來全新的免疫腫瘤學療法。

• Amicus Therapeutics

同為葯明康德集團合作夥伴的Amicus非常引人關注。其法布里病新葯Migalastat有望在2018年中期獲批上市，進入美國市場。而其酶替代療法ATB101也有望為法布里病患者帶來更多的選擇方案。

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam的Patisiran （ALN-TTR02）有望在2018年得到批准，成為首款針對RNA的療法。這無論對於這家公司，還是對於整個行業，都會是一個大事件。此外，治療卟啉症的Givosiran也有望在2018年中獲得中期數據。

• Biogen

Aducanumab（BIIB037）的3期臨床數據有望在下半年公開數據，這非常引人矚目。而另一款治療阿茲海默病的新葯BAN2401能否取得成功，也牽動了許多人的心。在一項經治第12個月的分析中，獨立數據分析認為這項療法並沒有取得成功。

• bluebird bio

bluebird在接下來的2年里將迎來一系列裡程——其治療β-地中海貧血的LentiGlobin、治療腎上腺腦白質營養不良的Lenti-D、以及治療多發性骨髓瘤的bb2121均有望遞交上市申請。

• 百時美施貴寶（BMS）

百時美施貴寶計劃將其重磅免疫療法新葯Opdivo用於非小細胞肺癌、腎細胞癌、肝細胞癌、以及胃癌的一線治療。此外，Opdivo、Yervoy、以及IDO抑製劑BMS-986205的三聯免疫療法也有望迎來進展。

• Celgene

Celgene的會議專場在宣布收購Impact Biomedicines的次日進行，因此也吸引了諸多關注。Celgene希望通過合作研發fedratinib，為骨髓纖維化的患者帶來新福音。如果一切順利，這款一度被終止臨床試驗的新葯，有望於2018年中期遞交上市申請。在葯明康德全球論壇上，Celgene研究和早期開發總裁Rupert Vessey博士也分享了Celgene收購Impact背後的故事。

在管線方面，Celgene的Abraxane將在2018年迎來關鍵結果，用於胰腺癌的治療。此外，治療β-地中海貧血的lusptercept、治療多發性骨髓瘤的Pomalyst、以及治療多發性硬化症的Ozanimod也有望迎來突破。於此同時，Celgene與Juno以及bluebird合作研發的多款CAR-T療法也期待新的進展。

• Cellectis

Cellectis正在評估其UCART療法的療效。目前看來，其療效和耐受性與已獲批的CAR-T療法非常類似。2018年，Cellectis計劃推進其UCART123項目到急性淋巴性白血病和急性骨髓性白血病中，決定其最佳的治療劑量。

• Daiichi Sankyo

Daiichi Sankyo的抗體藥物偶聯物療法DS-8201在早期臨床試驗中取得了富有潛力的成果。研究人員們相信，這款新葯有望在2019-2020年期間遞交申請，治療乳腺癌和胃癌。

• Ionis Pharmaceuticals

Ionis的inotersen已獲得美國FDA的優先審評資格，這有助於加快這款新葯的上市。2018年7月6日，我們有望聽到這款新葯的批複結果。此外，Ionis的6項2期臨床試驗預計在今年聽到結果。

• Incyte

Incyte公司將繼續專註於其明星藥物Jakafi。今年上半年，2期關鍵臨床試驗REACH-1的結果將出爐，讓人期待。同時，Incyte也專註拓展其JAK抑製劑項目。首先，Jakafi有望與PI3K-delta和PIM抑製劑組成聯合療法進行治療；其次，其用於治療急性GVHD的JAK1抑製劑itacitinib也有望在接下來的1-2年里獲得數據。

Incyte的IDO1抑製劑epacadostat與Keytruda聯用治療黑色素瘤的試驗將在今年上半年迎來無進展生存期的數據，治療類風濕性關節炎的新葯baricitinib也將聽到FDA的答覆。在管線建立方面，Incyte還擁有治療非小細胞肺癌的capmatinib、FGFR1/2/3抑製劑INCB54828、以及PD-1抑製劑MGA012。

• Juno Therapeutics

葯明康德集團合作夥伴Juno將推進JCAR017和JCARH125的研發。其中，治療難治性/複發性彌散性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的JCAR017預計在下半年遞交上市申請。JCARH125則是一款靶向BCMA的CAR-T療法，在今年將公布治療難治性/複發性多發性骨髓瘤的1期臨床試驗結果。

• 德國默克（Merck KGaA）

德國默克與輝瑞共同帶來的新葯Bavencio在2017年順利獲批。2018年，其2線治療非小細胞肺癌以及卵巢癌的3期臨床試驗也將公布結果。

• 默沙東（MSD）

默沙東將在3期臨床試驗KEYNOTE-189中，將總生存期（OS）作為共同主要臨床終點。如果取得成功，Keytruda與化療將作為一線療法，治療非鱗狀非小細胞肺癌。此外，默沙東也指出，在http://ClinicalTrials.gov上註冊的約700項臨床試驗中，不少3期臨床試驗有望在2018年取得結果。

• 諾華（Novartis）

在2018年，諾華的CGRP抗體有望得到美國FDA的批准，治療偏頭痛。這也有望造福大量罹患偏頭痛的患者。除此之外，諾華還計划進一步開發其心衰新葯Entresto與Cosentyx。

• 輝瑞（Pfizer）

輝瑞在上半年有不少大動作。首先，其PARP抑製劑新葯talazoparib將遞交上市申請，治療BRCA突變的乳腺癌患者。此外，Xtandi也有望擴大適應症，治療非轉移性、去勢抵抗性的前列腺癌。而在下半年，其酪氨酸激酶抑製劑lorlatinib也有望在美國獲批，治療非小細胞肺癌。

• 再生元（Regeneron Pharmaceuticals）

2017年，再生元/賽諾菲（Regeneron/Sanofi）的重磅新葯Dupixent獲批上市。2018年，再生元計劃將這款新葯推進到全新疾病領域，這包括嚴重的兒童特應性皮炎、不受控制的持續哮喘、以及鼻息肉病等疾病。

• 羅氏（Roche）

在新的一年，羅氏期待將其重磅免疫療法Tecentriq與其他療法進行組合，治療更多的患者群體。非小細胞肺癌將是羅氏腫瘤免疫療法的發展重點。此外，羅氏也將關注腎癌、乳腺癌、以及結直腸癌。

• SAGE Therapeutics

SAGE的產後抑鬱症新葯Brexanolone計劃在2018年上半年遞交上市申請，這是這家公司今年的重心。此外，其新葯SAGE-217也計划進軍雙相抑鬱症和帕金森病領域。

• Sangamo Therapeutics

去年，Sangamo完成了史上第一個人體基因改造試驗，締造了歷史。在今年，其多款基因療法有望取得進展。首先，其甲型血友病療法SB-525有望取得初步數據；其次，其針對MPS-I、MPS-II、以及乙型血友病的三款療法也將在2018年取得頂線結果。

• Spark Therapeutics

Spark啟動了針對龐貝氏症的基因療法項目，以求為患者帶來優於酶替代療法的治療方案。

• Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx的第一款新葯在2017年獲批上市。而對於這家公司來說，2018年將迎來更多關鍵里程碑。其治療低磷血症的新葯burosumab有望在今年4月獲批，治療鳥氨酸轉移酶（OTC）缺陷症的新葯DTX301也取得了出色的早期成果。

• Vertex Pharmaceuticals

Vertex的囊性纖維化療法VX-152、VX-659、以及VX-445有望在今年早期得到2期臨床試驗的數據。其基因療法CTX001也有望在今年啟動1/2期臨床試驗，治療β-地中海貧血。

參考資料：

[1] JP MORGAN HEALTHCARE CONFERENCE 系列Reports

[2] 2018 US Biotech Outlook - J.P. Morgan

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