▲Zolgensma可以治疗先天的基因缺陷。（示意图／pixabay）

国际中心／综合报导

瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），药物注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因，为颠覆传统的「基因疗法」。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，一剂就要天价210万美元（约台币6610万元），是有史以来最昂贵的药物。

▲诺华认为，考虑到成本与现行疗法，Zolgensma开出的价钱已经很合理。（图／路透社）

据《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。

报导指出，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在2年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，如今药厂巨头推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起。」

诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，不用一直花钱买下一剂药物，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，家长可以分5年时间来支付费用，平均每年付42.5万美元（约台币1337万元）。

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