風溼病學是一個年輕的學科,是後起之秀。我國風溼病患者衆多,這個領域的發展受到廣泛關注。類風溼關節炎是一種常見的風溼病,發病率高,致殘率高,但認知率低。存在病人就醫難,有效的生物靶向治療藥物醫保品種單一,病人經濟負擔重等問題。2019年4月19日,中華醫學會風溼病學分會主任委員,中國醫師協會風溼免疫科醫師分會會長,北京協和醫院風溼免疫科主任曾小峯教授接受了丁香園的採訪,介紹了類風溼關節炎的治療進展與生物製劑的應用現狀,從學科建設的角度爲我們分析了風溼免疫專業學科發展的方向。


曾小峯 教授


北京協和醫院風溼免疫科主任、博士生/博士後導師


亞太風溼病學會聯盟(APLAR)副主席


中華醫學會風溼病學分會主任委員


中國醫師協會常務理事及風溼免疫科醫師分會會長



治療不充分是

類風溼關節炎患者致殘的主要原因

類風溼關節炎是我國目前關節病所致肢體殘疾的第 1 位原因。曾教授指出:中國約有 500 萬類風溼關節炎患者,類風溼關節炎患者如果得不到及時規範的治療,70% 的患者會在患病 2 年內出現關節侵蝕破壞,5-10 年的致殘率高達 40% 以上。


我國以前類風溼關節炎的治療可以說是缺醫少藥,正規的風溼免疫科醫生較少,治療藥物也較少,導致大量病人因病致殘,生活水平下降。而類風溼關節炎如果得不到及時有效的治療,有很高的致殘率。這給患者本人帶來了很大的痛苦,嚴重影響了患者的生活,也大大加重了患者家庭和社會的經濟負擔。所以,及時而有效地控制好患者的病情是非常必要的。


目前國際上和我們國家都非常重視類風溼關節炎等自身免疫疾病的診治。隨着科技的發展,這個領域的許多疾病都成爲新藥研發的目標,其中類風溼關節炎就是當前藥物研發的重點。大量新的靶向治療的藥物,如生物製劑靶向治療藥物、小分子化合物靶向治療藥物出現,爲疾病治療帶來了突破性進展,並且有效減少疾病致殘的風險,改善疾病預後和因病導致的一系列社會問題。



生物製劑的使用率

中國和歐美存在差距的原因

在治療類風溼的藥物中,生物製劑的臨牀應用爲類風溼關節炎的治療帶來一個「新的階段」。曾教授指出,生物製劑是靶向治療,很多循證醫學的研究顯示生物製劑能阻斷骨關節破壞,因此它對類風溼關節炎的療效是肯定的。目前生物製劑在中國的應用率比較低,在歐洲、美國的使用率較高。我們國家與發達國家還存在很大的差距,造成這種差距的主要原因可能是經濟因素,導致病人不能及時啓用生物製劑。我們如果想很好地控制疾病發展,減少致殘,提高生活質量,改善預後,就需要應用現在國際上公認的有效的藥物,但價格貴是制約這類藥物應用的主要原因。目前國內僅一種生物製劑能醫保報銷,其他種類的生物製劑都不在醫保目錄中,因此經濟原因是中國用藥率低的最主要原因。


呼籲:希望未來有更多不同靶點的

生物製劑納入國家醫保,造福患者

類風溼關節炎屬於慢性病,需要長期規範治療,疾病負擔不亞於腫瘤患者,提高藥物的可及性至關重要。實際上如果將病人早期用藥與延誤治療導致殘疾的後果進行經濟上的比較,早期用藥是值得的。我們應該從治療經濟學或衛生經濟學角度考慮投入後的回報率。如果等到病人殘疾了再治療,病人喪失工作能力,還要有人陪護,會給家庭和社會帶來更大的經濟負擔。因此早期診斷、早期治療非常重要,可以避免隨後出現的一系列問題。


類風溼關節炎發病機制複雜,個體差異大,實施個性化治療對控制病情進展非常重要,因此靶向生物製劑的多元化有利於改善更多病人的預後。曾教授表示,科技發展很快,有很多治療風溼病的新藥出現,但不同的生物製劑也不是百分之百有效,不同靶點的生物製劑的出現,可以給病人更多的治療選擇。目前只有一種作用機制的生物製劑納入醫保遠遠不能滿足臨牀和患者的治療需求。白介素-6 抑制劑和傳統腫瘤壞死因子-α抑制劑不一樣,白介素-6 抑制劑有它獨到的地方,比如除了快速起效持續抑制關節破壞外¹ ,還可以改善全身合併症狀,如貧血、骨鬆、抑鬱等² ,安全性良好³ ,是目前唯一具有兒科風溼適應症的生物製劑。我們希望未來有更多不同靶點的生物製劑可以納入醫保目錄,這樣可以爲病人更多的治療方案選擇,以有效和長期控制患者的疾病病情。


此前,有消息稱進口抗風溼生物製劑託珠單抗,也就是目前中國已上市的唯一的白介素-6 抑制劑,它的價格大幅下調。對此,曾教授表示,中國的患者使用生物製劑最大的障礙就是經濟問題,相信藥物降價會讓更多的老百姓受益,也意味着更多人的疾病可以得到很好的控制。國家藥物政策提到藥物要有可及性,就是要用得起,而藥品降價就有更多的人用得起,更多的人獲益,這是病人的福音。


風溼免疫學科的強大

是社會和科技發展的必然

中國風溼免疫專業起步較晚,目前還是個新興的學科,隨着醫學事業的發展,社會對這個學科的需求越來越大。爲適應國家的需求,尤其是「健康中國」的戰略需求,風溼病學科要做強做大。


在社會發展和科技發展的新形勢下,風溼病學科需要更加壯大的原因,除了病人太多,還有一個原因是很多科技的聚焦點是在風溼病領域,這個學科不發展將會制約我國新藥研發的步伐。因此,近幾年風溼病學科的發展得到了國家的重視。2019 年 2 月,衛健委向全國各省市、自治區、直轄市發了徵求意見稿,提出所有三級醫院必須建立風溼免疫科,並且要在有條件的二級醫院建立相應的科室,相信這些舉措將使風溼免疫學科迎來發展的春天。


小結

中國風溼病學科近年來的蓬勃發展有目共睹,相信在國家的重視和政策的支持下,風溼病學已經迎來發展的春天。期待未來風溼病患者都能夠獲益於生物製劑如託珠單抗等新的科技成果的臨牀應用,不再遭受疾病的困擾。也期待醫保可以覆蓋更多安全有效的創新藥物,讓風溼病患者能夠看得起病,不再因爲經濟原因,耽誤了疾病的治療。這樣既可以減輕病人的痛苦,也可以減少家庭和社會的負擔。


1. Yazici Y, et al. Efficacy of tocilizumab in patients with moderate to severe active rheumatoid arthritis and a previous inadequate response to disease-modifying antirheumatic drugs: the ROSE study. Ann Rheum Dis. 2012;71(2):198-205.

2. G. Schett, et al. 2018 EULAR: FRI0050.

3. 2017 EULAR abstract 3573.


題圖來源:丁香園

配圖來源:羅氏提供

編輯:Cindy

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