我們曾說過，新興的各項療法是腫瘤、遺傳病、疑難雜症治療的新希望。在傳統的手術、放療、化療無法將這些疾病一網打盡並且轉移問題難滅、毒副作用嚴峻的形勢下，一大波新興療法蜂擁而至。基因治療、免疫細胞療法、免疫靶向治療等成為這些領域的香饃饃。但是，這些療法已經走到哪一步呢？讓我們拭目以待。

1.基因治療

對於一些幸運的病人來說，2016年可以稱得上是基因治療逐漸兌現承諾的一年。長久以來，基於基因敢於的基因治療技術都以其在根本上治癒很多疑難雜症的強大能力不斷給予著學術和臨牀領域以無限希望，2016年，基因治療技術取得了幾項不容忽視的重大進展並在幾個領域初步實現了商業化。雖然價格不菲，但是基因治療卻在慢慢引領著一場最具革命性的全球醫療變化。

2016年5月，Strimvelis獲得歐盟的上市許可，使基因治療技術的商業化邁出重大的一步。基因療法的費用有多高？這個問題已經給衛生經濟學家和製藥企業帶來了許久的困擾。如果製藥企業想要以種針對於罕見遺傳病的一兩個孤兒葯而盈利，那麼基因療法的定價勢必飛漲。同時，這一窘境也為相關的公益機構和政府組織帶來了巨大的挑戰。為此，以相關企業為主的各種機構正在積極嘗試新的應對舉措，GSK將Strimvelis定價壓至665，000美元，並承諾無效退款，試圖推進該技術的市場化。

目前，相關領域的醫生正在使用基因工程技術對T細胞進行重新編程以消滅某些類型的癌症。雖然仍然具備著一定的風險，但是這種極具前景的癌症療法已經在2016年開始了市場化進程。同樣，這種方法也在極大程度上得到了CRISPR基因編輯技術的助力。2016年，一個來自美國的科學家團隊計劃使用CRISPR技術加強T細胞療法的臨牀效果，他們的項目目前已經得到了互聯網億萬富翁肖恩·帕克的支持。而來自中國四川大學華西醫學院的科學家團隊更是先於美國人開始了CRISPR編輯系統在臨牀癌症治療中的應用探索。

2016年，業內聽到了許多關於基因療法的好消息。這也讓很多人相信，基因療法將在2017年大放異彩。Spark
Therapeutics有望成為首個基因治療技術獲美國FDA批准的公司。Spark正在研發一種名為Voretigene
Neparvovec的基因療法，它曾獲得了FDA頒發的突破性療法和孤兒葯資格認定。這種基因療法有望能一勞永逸地治療一種遺傳性眼盲——遺傳性視網膜疾病（IRD）。IRD患者的RPE65基因往往帶有突變，使其視網膜感光細胞（色素細胞）逐漸失去功能並壞死，最終導致視覺功能的完全喪失。

此外，更多的基因療法正在研發中。Spark公司在VoretigeneNeparvovec外，還開發了一款叫做SPK-9001的產品，它同樣獲得了美國FDA頒發的突破性療法認定，用於治療乙型血友病。另外，美國科學院首度為生殖細胞的基因編輯鬆口，更讓人對基因療法的未來產生了無限遐想。

2.免疫細胞治療

免疫細胞治療主要有：嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）、T細胞受體療法（TCR-T）、腫瘤浸潤T細胞療法（TIL）、CIK細胞、DC療法、DC-CIK療法、LAK療法、NK治療等，其中CAR-T和TCR-T療法近兩年備受關注，CAR-T成為了科研和醫療圈的新晉「網紅」。

2017年將會是CAR-T領域不平凡的一年。這種通過改造患者活的T細胞，使其成為兇猛的腫瘤殺傷工具的新型免疫治療策略，將有望獲得美國FDA批准而正式上市。在實體腫瘤的CAR-T治療方面，2017年預計將會有一些早期的臨牀數據被報道，例如針對肺癌、乳腺癌、直腸癌、以及其他實體腫瘤的CAR-T治療數據，針對實體腫瘤的CAR-T治療中，安全性將成為業界最擔心的地方。

最引人注意的另一個亮點是Cellectis公司的UCART19，其並不利用患者自身的T細胞進行改造，而是通過基因編輯敲除TCR後的一種基於健康人的供體T細胞來進行改造的，因此是一種可以批量生產的產品。這家法國公司希望建立異體CAR-T細胞池，從而可以適應任何有需要的患者。UCART19已經開展了兩例臨牀試驗，接受試驗的兩個英國嬰兒獲得了緩解。Cellectis公司近日表示，臨牀試驗的中期數據會在2017年上半年進行公佈。無論如何，我們有理由相信2017年UCART19應該會受到更大的關注。

雖然該技術正在蓬勃發展，但值得注意的是，在21世紀治療法案生效之後，公眾在監管審查中擁有更大的發言權，他們仍然對涉及基因序列修飾的治療方法持懷疑態度。

3.免疫靶向治療

毫無疑問，PD-1抗體是這幾年腫瘤治療領域最耀眼的「抗癌神葯」，沒有之一。從2014年上市開始，它們就以超級黑馬的姿態橫掃各種腫瘤會議，也陸續獲批了多種腫瘤適應症：治療不能切除的或轉移的黑色素瘤患者、接受一線化療/一線TKI治療失敗後的轉移性非小細胞肺癌患者、之前接受過血管抑製劑治療的晚期腎細胞癌患者、自體幹細胞移植後或移植brentuximab

vedotin後複發進展的經典霍奇金淋巴瘤患者、含鉑類化療失敗的複發或轉移性頭頸部鱗癌，同時在肝癌、胃癌、結直腸癌和其他腫瘤的也有很好的臨牀數據，獲批僅僅是時間問題。據統計，目前全球有超過800個臨牀試驗在探索PD-1抗體的抗腫瘤效果，這無疑是史上最盛大的抗腫瘤盛宴。

針對攜帶PD-

1蛋白的基因編輯技術也是最近在治療癌症中尋到的一個突破點。2016年8月，位於四川大學華西醫院的醫療團隊成為了世界上第一個給病人注射通過基因編輯技術CRISPR–Cas9改進的細胞來治療轉移性非小細胞性肺癌。但是，PD-

1抗體藥物雖然近幾年大熱，但在癌症治療領域中也不是萬能的，在對待腫瘤頑固不化的治療中，往往也需要傳統化療和放射治療方式的助攻。除此之外，PD-1/PD-L1抗體藥物和其他細胞抗體藥物的配合治療也是癌症治療方案的突破點。

2017年2月2日，美國食品和藥物管理局（FDA）授予加速批准nivolumab（OPDIVO，百時美施貴寶公司）治療含鉑化療後疾病進展的局部晚期或轉移性移行細胞癌患者或含鉑新輔助治療12個月內疾病進展的尿路上皮癌患者。從整體葯研佈局來看，Opdivo在各癌種中都進行著相關的臨牀試驗，越來越多的癌腫獲得了免疫治療的批准。相信不久的未來，免疫治療也會像放化療一樣成為腫瘤患者的常規治療之法，讓我們共同期待。

基因治療、免疫細胞、靶向治療等新療法是醫療界的一大進步，也是患者對抗病魔的利刃。但是，即使各項技術發展迅速，目前均仍未真正成熟，還有諸多問題需要克服。希望隨著科學與醫療技術的發展，能夠早日為腫瘤患者提供真正行之有物的治療方案，讓更多人擺脫腫瘤的魔爪。這一天，相信不會太遠。

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