導語：監測PrP降低藥物在CNS中的作用的方法，並且將利用這種作用機制促進朊病毒病治療劑的開發。

　　來源：梅斯醫學

　　降低腦中的天然朊蛋白（PrP）水平是治療或預防人朊病毒病的有吸引力的策略。任何PrP降低治療劑的臨牀開發將需要適當的藥效學生物標誌物：用於量化PrP的實用且穩健的方法，並且可靠地證明其在活體患者的中樞神經系統（CNS）中的減少。

　　最近，研究人員評估了基於ELISA的人類腦脊液（CSF）中人類PrP定量的潛力，作爲PrP減少治療的生物標誌物。

　　研究人員表明，CSF PrP在處理和儲存過程中對塑料吸附非常敏感，但通過添加洗滌劑可以使其損失最小化。研究人員發現，血液污染不影響CSF PrP水平，並且CSF PrP和血紅蛋白是不相關的，這一起表明CSF PrP是CNS衍生的，支持其監測感興趣組織的相關性，並且與腦中相對於血液高的PrP丰度保持一致。

　　在具有受控樣本處理的隊列中，CSF PrP表現出良好的受試者內重測信度（平均變異係數，相隔8-11周收集的樣本中的13％），足夠穩定的基線以允許治療上有意義的腦PrP減少的檢測。

　　總之，這些發現提供了一種監測PrP降低藥物在CNS中的作用的方法，並且將利用這種作用機制促進朊病毒病治療劑的開發。

　　原始出處：Vallabh SMet al. Prion protein quantification in human cerebrospinal fluid as a tool for prion disease drug development. PNAS, 2019; doi: 10.1073/pnas.1901947116.

　　本文系梅斯醫學（MedSci）原創編譯整理，轉載需授權！

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