三年前，“細胞療法”因一起不良事件被公衆知曉。此後原國家衛生計生委發文叫停，明確要求自體免疫細胞治療技術按“臨牀研究”規定執行。

　　現在，細胞治療臨牀研究和應用又出新規。

　　3月29日，國家衛生健康委公佈《體細胞治療臨牀研究和轉化應用管理辦法（試行）（徵求意見稿）》（下稱《意見稿》），明確對體細胞臨牀研究進行備案管理，允許經醫療機構臨牀研究證明安全有效的體細胞治療項目經備案後在本醫療機構進入轉化應用。

　　什麼是體細胞治療

　　體細胞治療是指來源於人自體或異體的體細胞，經體外操作後回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細胞在體外的激活、誘導、擴增、傳代和篩選，以及經藥物或其他能改變細胞生物學功能的處理。

　　“雙備案”保證高標準

　　此次文件明確對醫療機構和臨牀研究施行“雙備案”，除開展研究的備案醫療機構要滿足一系列嚴格的條件外，其臨牀研究項目也要提供充分的科學依據進行備案，由國家統一公佈項目清單。

　　《意見稿》指出，開展體細胞治療臨牀研究和轉化應用的醫療機構及其臨牀研究項目和轉化應用項目均應當具備相應條件，在國家衛生健康委備案，並在備案項目範圍內開展體細胞治療臨牀研究和轉化應用。

　　國家衛生健康委將參照藥品生產質量管理規範的核心技術標準組織制定和發佈《體細胞治療臨牀研究和轉化應用技術規範》，組建體細胞治療專家委員會，建立和維護登記備案信息系統。

　　誰能開展研究

　　體細胞治療在我國的研究歷史超過20年，但各個醫療機構應用水平參差不齊。此次國家衛生健康委對可以開展體細胞治療臨牀研究的資格作出明確規定。

　　1.三級甲等醫療機構；

　　2.承擔過省級及以上科技部門或衛生健康行政部門立項的體細胞治療領域研究項目；

　　3.具有與開展體細胞治療相適應的項目負責人、臨牀醫師、實驗室技術人員、質量控制人員及其他相關人員；

　　4.具有符合《體細胞治療臨牀研究和轉化應用技術規範》要求，滿足體細胞製備所需要的實驗室以及相應的設施設備；

　　5.建立體細胞治療質量管理及風險控制制度體系，具有與所開展體細胞治療相適應的風險管理和承擔能力；

　　6.成立學術委員會和倫理委員會，建立本醫療機構體細胞治療臨牀研究和轉化應用項目立項前審查制度。

　　由臨牀研究到轉化應用，如何走？

　　國家衛生健康委對體細胞臨牀研究進入應用轉化階段同樣有較高監管要求。

　　《意見稿》要求，在臨牀研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾病（適應證）的治療方案和技術標準（包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數和療程等）。

　　同時，國家衛健委要求要通過該機構學術委員會的轉化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經備案後，可以在開展臨牀研究的醫療機構進入轉化應用。

　　體細胞治療臨牀研究項目經備案轉入轉化應用後，不得擅自擴大適應證範圍。如果需要擴大適應證範圍，醫療機構應當重新備案開展臨牀研究。

　　醫院可以收費嗎？

　　《意見稿》規定，體細胞治療臨牀研究階段不得向受試者收取任何研究相關費用。

　　體細胞治療轉化應用項目備案後可以轉入臨牀應用，由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關於印發推進醫療服務價格改革意見的通知》有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。

　　新型技術監管更嚴

　　與此同時，國家管理部門加大了對新型技術的監管力度，臨牀機構是接觸患者的第一站，無論是研究還是轉化過程，國家都將進行監督和管理，保證患者安全。

　　《意見稿》明確，國家衛生健康委採取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進行抽查、專項檢查或有因檢查，並將檢查結果公示。

　　省級衛生健康行政部門做好本轄區醫療機構開展體細胞治療臨牀研究和轉化應用的日常監督管理，每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。