導讀

　　中國的動脈性肺動脈高壓發病率遠高於國外，其中大部分患者本可以通過早期幹預先心病避免發病；而對於已經罹患肺動脈高壓的患者，其患病卻難以確診，有藥可治卻不可及，已成普遍困境

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　　“關注肺動脈高壓看見藍嘴脣公益”攝影展。幾乎不知不覺，就被宣判去日無多，這是許多肺動脈高壓患者曾經面對的現實。他們在很長的時間裏對患病渾然難察，但實際上許多人本可以避免悲劇。圖片來源：視覺中國

　　文|實習記者 紀思琪 財新記者 馬丹萌

　　幾乎不知不覺，就被宣判去日無多，這是許多肺動脈高壓患者曾經面對的現實。他們在很長的時間裏對患病渾然難察，但實際上許多人本可以避免悲劇。

　　2005年，23歲的北京白領黃歡在中國醫學科學院阜外醫院被確診爲肺動脈高壓。醫生拿到檢查結果後，把她支了出去，轉頭跟她的母親說：“你女兒青春不長。”在此一個月前，黃歡還在雲南去往玉龍雪山的路上。中途休息時，她突然頭暈，無法呼吸，差點暈了過去，“喘不上來氣，像一條從水中撈上來的魚”。

　　2011年，37歲的南京公務員劉莉（化名）在當地一家三甲醫院被確診爲肺動脈高壓。“那時我沒聽說過這個病，在網上查了一下，說這個病只能活2到3年，當時就挺崩潰的。”半年前的一個早上，她怕上班遲到，一路小跑地爬了四樓，到了辦公室後就失去了意識。

　　“氣喘吁吁”，以至於爬不了樓梯、走不動路，是肺動脈高壓患者的常態。因長期缺氧，他們的嘴脣往往呈藍紫色，肺動脈高壓也因此被稱爲“藍脣病”。

　　肺動脈高壓被稱爲“心血管疾病中的癌症”。它指代肺動脈壓力升高到超過25mm Hg的一種血流動力學和病理生理狀態，其特徵是血管增生導致肺血管阻力增加。當肺動脈變得狹窄，血液流動空間縮小時，右側心臟只有加重負荷，纔可將血液泵出到雙肺。長此以往，右心越來越肥大，直至衰竭，並最終導致死亡。

　　儘管特發性肺動脈高壓被列爲罕見病，但肺動脈高壓整體並不罕見。目前，中國暫無肺動脈高壓的流行病學調查。阜外醫院心血管內科教授程顯聲告訴財新記者，中國肺動脈高壓患者估計有幾千萬，但確診病例遠遠小於這個數字。

　　對於被確診的患者而言，生存機會格外寶貴。而大量由先心病引發的肺動脈高壓，也是爲數不多的可以通過早期幹預避免繼續發展、以及發病後通過藥物可以長期控制的病種。不論何種病因的動脈性肺動脈高壓，其用藥相似，近二十年，不斷有針對動脈性肺動脈高壓的靶向藥物被研製出來，一定程度上提高了患者存活率。

　　然而，明知喫藥就可以生存下去，但因無法負擔，藥在眼前不可得之，這樣的情況在中國肺動脈高壓羣體中普遍存在。剛剛過去的全國兩會上，國家醫保局局長鬍靜林在“部長通道”表態，將開啓新一輪國家醫保藥品目錄調整，重點考慮基本藥物、癌症和罕見病等重大疾病用藥。3月13日，醫保局正式就2019年國家醫保藥品目錄調整方案向社會徵求意見。隨後，北京病痛挑戰基金會在其微信公衆號上發佈文章，徵集罕見病用藥納入醫保建議，後臺超過2000條的評論中，幾百條來自肺動脈高壓患者。

　　對患者來說，自由呼吸不止需要氧氣，還需要各種各樣的靶向藥物。安立生坦和馬昔騰坦是其中之二，月均治療費用分別爲3580元和29980元，多數需患者自費。

　　“如果能將安立生坦、馬昔騰坦納入醫保，可以解決很多肺動脈高壓患者喫不起藥的困苦，提高生存質量延長生存壽命，患者可以重返正常生活，爲社會做更多貢獻。”其中的一條留言寫道。

　　根據病理特點和臨牀表現，世界衛生組織將肺動脈高壓分爲五大類。其中最致命的第一大類，是動脈性肺動脈高壓（PAH）。上世紀八十年代前沒有藥物治療的時候，動脈性肺動脈高壓患者在確診後的壽命中位數爲2.8年。黃歡和劉莉的情況屬於這一類的分支，由於患病原因不明，被稱爲特發性肺動脈高壓（IPAH），其發病多見於青年女性。2018年，國家衛生健康委員會等五部門公佈《第一批罕見病目錄》，特發性肺動脈高壓位列其中。

　　而第一大類動脈性肺動脈高壓的患病率爲十萬分之十五，據此推算，全國範圍內的動脈性肺動脈高壓患者約有20萬，其中近一半的病例由先天性心臟病引起，發病率遠高於國外，這部分患者本可以通過幹預先心病避免走到肺動脈高壓這一步。

　　根據一項在《CHEST》發表的臨牀研究，自2006年中國的肺動脈高壓治療進入靶向藥物時代以來，患者的1年和3年生存率分別爲92.1%和75.1%。但這一數字仍遠低於國外。根據日本岡山縣醫學中心2014年的一項統計，同一時期確診的日本患者的1年生存率達98%，3年和5年生存率都維持在96% 。

　　這意味着，在2008年，如果100個肺動脈高壓患者在中國確診治療，其中會有25人左右在2011年前死亡。但如果這100個患者在日本接受治療，只有4人會在2011年以前死亡。

　　患病卻難以確診，有藥卻昂貴不可及，中日患者生存率差距之大，折射出這一疾病診治在中國的普遍困境。

　　“多”出來的患者

　　在中國，有相當一部分肺動脈高壓患者本是可以避免患病的。

　　中國肺動脈高壓患者的病因構成與國外有顯著不同。在中國，先天性心臟病是引發動脈性肺動脈高壓的最主要病因。一項中國2015年動脈性肺動脈高壓註冊登記研究顯示，有49.51%的患者爲先心病併發的肺動脈高壓，36.54%爲被列爲罕見病的特發性肺動脈高壓。相比之下，美國和法國的數據顯示，特發性肺動脈高壓患者佔比例最高，先心病所引起的患者只有11%左右。

　　山東肺動脈高壓病友協會會長喬寶峯今年42歲，原是先心病患者，於1995年確診肺動脈高壓。“很小的時候就確診了先心病，也做過一次手術，但沒有解決問題，後來就發展成肺動脈高壓。”

　　先心病相關的肺動脈高壓高發，這與中國先天性心臟病發病率高有關。全國政協委員、上海市衛健委副主任吳凡在今年全國“兩會”上提出，先心病是佔中國新生兒出生缺陷最多的疾病，發病率達8-11‰，但要降低這一數字，技術上並不難，“先天性心臟病的產前篩查在二級以上的婦幼保健院，產後的篩查在鄉鎮衛生院的產科、兒科、兒保醫生經培訓均能掌握，心臟超聲在縣級醫院一般能夠開展，發現疑似並確診先心病技術難度不大。”其提案寫道。

　　誤診之痛

　　氣短的症狀在黃歡上中學的時候就有了。她偶爾跑一次800米相當喫力，平時爬五層樓也很困難。但這種症狀並不是持續性的，狀態好的時候她表面上看與常人無異。“當時醫院是按哮喘治的。”她說。

　　從在雲南差點暈厥，到在阜外醫院確診的一個多月內，她也曾去過北京其他醫院檢查，“醫生看我的樣子，覺得我有點多事，意思是查也查不出來什麼。”

　　“查不出來什麼”是許多肺動脈高壓患者共同的就診經歷。劉莉在辦公室暈厥之後的半年內，曾輾轉南京多家醫院卻未查出問題。“做了心臟彩超，拍了胸片，還有其他各種檢查，醫生還說我身體挺好的。剛開始有懷疑過是肺動脈高壓，但後來又說不是。”

　　還有一些患者會被誤診爲哮喘、心肌炎，甚至肺結核。廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸科主任醫師劉春麗告訴財新記者，肺動脈高壓的典型症狀多爲氣短和易疲勞，很多疾病都會引起相似症狀，所以患者容易被誤診爲其他心血管或呼吸系統疾病。

　　望“藥”興嘆

　　和許多其他患者相比，黃歡是幸運的。前人多無藥可醫、平均只有2.8年的壽命。在黃歡確診後的第二年，首個肺動脈高壓的靶向藥物、愛可泰隆研發的波生坦在中國上市，藥物一進入中國市場，她就用上了。那時一盒波生坦要2萬多，只夠她一個月用量。

　　對於肺動脈高壓患者來說，喫藥就像供氧，用了藥就可以呼吸，病情得到緩解，但這也意味着藥絕對不能停。

　　爲了喫藥，黃歡在確診後又找了工作。“藥費太貴，所以還是要有一份工作來支持的。”然而，病人的身份讓工作變得障礙重重：工作中她幹不了力氣活，同事以爲她在故意偷懶；同事問她爲什麼爬樓梯那麼慢，她用過各種藉口：腳崴了、肚子疼、生理期……黃歡說，自己因爲生病，不得不做一個“地下工作者”，向身邊人隱瞞病情，“（藉口）一個接一個儘量不重樣，還要彼此呼應，有時覺得自己快精神分裂了。”

　　即使有工資，面對高額藥費仍是力不從心，黃歡只勉勉強強足量用了三個月的波生坦。“我剛剛開始喫藥的時候狀態還不錯，但後來慢慢喫不起了，就減量了。比如說這個藥應該一天喫三次，那麼我可能就一天喫兩次或一次，後來就停掉了。所以它達不到比較好的治療效果。”她說。藥物減量後，她暈厥的頻率越來越高，直至危重狀態，不得不冒着高風險進行肺移植。

　　何時進醫保？

　　在一些患者看來，仿製藥並不是最終方案，他們寄希望於相關藥物能納入醫保，哪怕只是地方醫保。2006年，靶向藥物波生坦進入中國市場後，黃歡的行動就已經開始。“不斷地徵集病友簽名、給北京醫保部門寫信，每週一封，要求將藥物納入醫保。”她說。

　　6年過去，寄去的上百封信仍沒有帶來任何結果，黃歡決定辭去了工作，和李融一起創辦患者組織，“全職”呼籲藥物進醫保。“現在很多錦上添花的藥都納入了醫保，像這種救命藥爲什麼沒有？”李融向財新記者問道。

　　在美國、日本、歐盟等國家和地區，肺動脈高壓也被認定爲罕見病。不過，其相關保障政策均以立法爲基礎，儘管具體模式各不相同，但患者使用靶向藥物通常自付比例很小，甚至全額報銷。在美國，肺動脈高壓藥物的報銷基於共付機制，即商業保險、財政、個人三者共同承擔；在加拿大，藥物保障來源於財政補助；日本則有專門的肺動脈高壓國家基金。

　　在中國，由於各地財政狀況、制度框架不同，目前全國僅有少量地區將肺動脈高壓治療藥物納入醫保，其中青島和瀋陽醫保局最早行動。

　　2012年，兩地分別通過與商業保險合作和特藥救助政策將波生坦納入了當地的醫保範圍。以青島爲例，經醫保報銷後，患者購買波生坦每月只需自付800元左右。