目前，靶向藥物治療惡性腫瘤出現井噴的發展趨勢，但是在骨肉瘤治療中，並無特殊特效的靶向藥物。

在骨肉瘤肺轉移患者中，針對肺轉移靶向藥物尚有阿帕替尼算有效，但是阿帕替尼6-8個月後的耐藥性也是一個巨大的臨牀困境。

阿帕替尼對骨肉瘤的骨組織原發病竈的有效性卻有不同的結論，有學者認爲部分有效，有學者認爲基本無效，這說明靶向藥物針對骨肉瘤原發病竈療效不好或不確定。

Q:爲何骨肉瘤的靶向藥物治療效果沒有肺癌、乳腺癌等靶向藥物的療效好呢？

A:因爲骨肉瘤是異質性極高的原發性骨惡性腫瘤(所謂腫瘤異質性，是指腫瘤內部有很多亞型的細胞羣體，這些不同的腫瘤細胞羣體對藥物的反應完全不同，就像不同部落的文化和觀念也完全不同一樣)。

骨肉瘤的基因不是點突變等固定突變的模式，不少靶向藥物是針對某些特殊基因突變靶點，而骨肉瘤主要是基因重排、大量突變基因，很少有固定的突變基因位點，所以大多數有明確靶點的靶向藥物很難有效，是因爲骨肉瘤根本不是某個點基因突變。

在骨肉瘤肺轉移治療中，阿帕替尼之所以有效的原因可能與血管抑制以及肺部微環境有關，可以解釋爲阿帕替尼對原發病竈有時候有效、有時候無效，可能這與骨肉瘤的不同病理類型和生物學特點密切相關。

所以，至今爲止骨肉瘤的治療中，化療藥物依然是首位的治療措施之一，當然手術切除乾淨也是非常重要的治療手段。

由於二線化療方案在骨肉瘤肺轉移後的患者治療中，絕大多數最結局不好，因而在骨肉瘤治療中使用靶向藥物的目的往往是控制肺轉移病竈腫瘤迅速生長。

骨肉瘤肺部轉移病竈採用靶向藥物(主要是阿帕替尼)，3個月左右控制後，迅速手術切除(開胸或胸腔鏡治療)肺部轉移病竈，然後再使用一段時間的靶向藥物結合化療。從目前臨牀實踐來看，很有希望解決骨肉瘤肺轉移部分患者的救治問題，提高無瘤生存率或延長患者生命。