改良型新葯指在已知活性成分的基礎上，對其結構、劑型、處方工藝、給葯途徑、適應證等進行優化，且具有明顯臨床優勢的藥品。改良型新葯是對已上市藥品的改進，強調「優效性」，即相較於被改良的藥品，具備明顯的臨床優勢，這種優勢基於差異化研究。

2016年3月4日CFDA正式發布實施了《化學藥品註冊分類改革工作方案》，該方案重新定義了新葯及仿製葯的範圍和概念，新葯指中國境內外均未上市的藥品，分為創新葯和改良型新葯。其中創新葯強調含有新結構明確的、具有藥理作用的化合物，改良型新葯是在已知活性成分基礎上進行優化，強調具有明顯的臨床優勢。

美國的505（b）（2）申報途徑，一直是業內廣泛關注的熱點話題。這種被譽為「站在巨人肩上」的新葯開發模式與新註冊分類中改良型新葯大同小異，或改給葯途徑、或增適應症，或組新復方等等。那麼，這種模式開發的新葯與完全從頭的創新葯相比，臨床成功率有多大優勢呢？「站在巨人肩上」的優勢還是相當明顯的，其成功率為NME的3.6倍，即便與火的不能再火的生物葯（尤指單抗）相比，其成功率也是其2倍。

中國抗腫瘤改良型新葯主要集中在舊5類和新2.2類，這兩類改良型新葯為劑型改良，新劑型如納米製劑、緩控釋製劑。其臨床優勢主要體現於能改變藥物的體內葯代動力學行為，提高生物利用度、提高患者順應性；新給葯途徑應重點突出提高患者順應性（如注射改為口服）和提高生物利用度（黏膜途徑給葯提高口服易降解藥物吸收的速度和程度）。在品種方面，主要集中在傳統化葯和一些老品種方面，究其原因與傳統化葯腫瘤殺傷能力強，同時毒副反應也比較大，開發傳統化療藥物的主動靶向製劑是研究的一大熱點。目前，國內已經申報的劑型改良型新葯中，主要以紫杉醇和多西他賽的脂質體、微乳、納米製劑等主動靶向製劑為主。 據統計，2010年至今，國內申報改良品種的抗腫瘤化葯涉及37個品種，142個受理號。

參考：中美抗腫瘤改良型新葯研究進展 作者: 葯渡諮詢 王天歌

中國改良型新葯究竟「二」不「二」|寫意報告 作者: 先聲葯業王青松

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