本文是《人類基因編輯：科學、倫理和管理》譯者序(曾凡一、時佔祥主譯)。

2017年1月，筆者收到報告原文，意識到這是一份具有前瞻指導意義的報告。

當時的醫界沒有多少人探討應用基因編輯治療疾病，藥企依然在分子靶向和免疫調節方面尋找突破口。美國科學院、工程院和醫學科學院已經預示到了不久的將來，基因編輯技術必然帶來一場針對人類種系基因編輯的“疾風暴雨”。

只是誰都沒有料到來得如此之驟然迅猛——“基因編輯嬰兒”在中國誕生了，全球科學界同仁爲此而瞠目結舌... ...

大多數非生物醫學專業人士並不熟悉人類基因編輯技術，也不瞭解其蘊含的潛在而又巨大的顛覆作用。

生物醫學領域的科研人員和臨牀醫生或許知道基因編輯，但未必深入探究過該技術的科學價值及其應用的倫理規範和監管等內容。

簡而言之，基因編輯技術的誕生讓科學家和臨牀醫生有可能在分子水平上通過編輯或修飾人類DNA基因代碼，從而有效精準地治療和預防疾病。從更廣義角度來看，甚至可以製造新的物種，改變人類的生物學特徵——創造“新人類”。它將徹底顛覆生物自然法則——物種進化的根基。

正如世間萬物具有其多面性，基因編輯技術在造福人類的同時，也可能帶來無法預知的不確定性或科學困惑。爲此美國科學院、醫學科學院和工程院邀請了相關領域的專家、科研人員和政策法規和倫理學專家，共同研討並編寫了這本帶有指南意義的報告《人類基因編輯：科學、倫理和管理》。

此報告從科學角度評估了基因編輯的重大意義所在，詮釋瞭如何將其應用於疾病治療和預防:

第1章、概述了基因編輯研究的現狀和方法；

第2章、闡述了基因編輯監管原則及其建議；

第3章、概括了該技術在生物醫學基礎研究領域的應用，包括在哺乳類動物生殖和發育、在人類細胞和組織水平上的研究；

第4章、對比探討了基因編輯技術與其他基因治療方法在人體細胞基因組編輯的應用，以及涉及的倫理和監管法規建議；

第5章、探討了可遺傳基因組的編輯問題，重點是人類種系的編輯應用、治療疾病的倫理審覈和監管建議；

第6章、從非生物醫學專業視角探討了人類遺傳基因組變異的“正常”與“自然”進化，由此而衍生的可遺傳基因組編輯和增強(強化人類某些特質，比如身高、容貌或器官機能等)；

第7章、從公衆參與視角探討了基因組編輯概念、實踐和國際監管慣例，歸納了公衆參與和知情的意義所在；

第8章、作爲指南報告的總結，提出了人類基因組編輯管理總原則，以及政府和科學界對人類基因編輯的監管機制和原則建議。

縱觀我國在基因組編輯領域的基礎和臨牀轉化研究已位居國際領先行列，該領域研究論文和專利數均位居前茅。具有代表意義的內容包括:

2015年，中山大學黃軍團隊在《蛋白質與細胞》(Protein & Cell)上發表的利用CRISPR/Cas9技術對不能存活的人類胚胎進行基因編輯，探索地中海貧血病的基因編輯治療方法。

2016年，《自然》報道了四川大學華西醫院開展全球首個CRISPR編輯人體臨牀試驗治療肺癌患者等。基於該領域研究在中國的迅猛發展。

2017年10月，《科學》撰文評述和列舉了中國科學家在基因編輯應用的最新進展和成果。

最始料不及的是2018年11月，中國學者賀某橫空出世，宣佈造出了“基因編輯嬰兒”。

由此可見，基因編輯已然展現出其拯救生命的巨大潛力和獨特優勢。基因編輯不僅可以治療疾病，同時可以預防人類自身和後代的遺傳疾病，甚至改變不利於健康的基因編碼變異。

然而，我國在政策法規方面，特別是科學管理尚未正式出臺如何推動基因編輯臨牀研究和應用的監管法規，迫切需要有科學、明確的規範和倫理建議。隨着科學探索和思想解放，未來人類基因組編輯應用遠非眼下所談論的內容和設想的範疇。

我們認爲本“指南報告”作爲權威學術參考，對指導制定相關政策和倫理規範有重要意義，正如報告中所強調的，人類基因組編輯的監管應遵循“促進福祉、透明原則、應盡責任、科學誠信、尊重個人、公平、國際合作”七項原則。

我們深信基因編輯正在給疾病治療和人類健康帶來春天，中國在基因組編輯領域的科學研究和臨牀應用，以及倫理規範和科學管理等方面都將有所創新，最終引領全球化發展與共贏。