美國加州大學柏克萊分校珍妮佛‧唐納(JenniferDoudna)博士繼6年前提出基因編輯技術科學論文發表與專利申請、去年獲得歐洲專利局專利,今年6月19日進一步獲得美國專利商標局所頒發的專利。此技術的專利核頒代表兩大意義:基因編輯的效率已快到足以產業應用,同時可以更廣泛應用到植物、動物及人類的真核細胞。它已被視為顛覆現有基因性疾病療法的革命性新技術,唐納博士與來自臺灣參與該實驗室的黃君豪博士後研究員並已將最新基因編輯技術在癌症治療和偵測上的最新應用綜述發表於今年7月份細胞出版社的癌症趨勢期刊,同時獲選為封面。

對於現代許多遺傳性或突變基因性疾病,如鐮狀細胞性貧血、腫瘤、罕見性疾病、人類免疫缺陷致病毒感染等,目前多為症狀處理治療,往往無法根治,運用基因編輯技術則可針對引發疾病的有缺陷基因進行切割、修復、活化,或抑制而達到療癒的目的。

唐納博士與其研究夥伴伊曼紐‧夏彭提耶博士所組成的研究團隊最早提出具有導航功能,有效率且可精準尋找到目標基因,進行切割、修復、活化或抑制的機制,同時將此機制轉成基因編輯平臺,使其程式化、普及化,而得以產業應用。

此次美國專利商標局覈准頒發CRISPR-Cas9基因編輯技術專利,將加速基因編輯技術在基因性疾病研究與產業應用,人類將因CRISPR-Cas9基因編輯技術的突破性進展,其醫療模式也將有重大變革,對於全球醫藥產業也將產生重大衝擊。

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