26日，Loxo Oncology和拜耳公司聯合宣布，美國食葯管理局批准雙方共同開發的抗癌藥Vitrakvi上市。「新葯不需要考慮癌症的發生區域，不管什麼癌種，只要有NTRK基因融合，就可以使用這種葯進行治療。」上海交通大學附屬胸科醫院教授韓寶惠介紹。他表示，新獲批的這個藥物就可以進入腫瘤細胞內部，讓它的無限增長停止下來，慢慢讓它死掉。這也就是靶向治療，它的副作用很小。而傳統的化療是一種細胞毒性療法，「殺敵一千，自損八百」，副作用比較大。

這種標題看著就特別像住院時一些主動來發的莫名其妙的小報，什麼最新XX抗癌藥

記得前陣子哪裡聽到一句話我覺得特別對，一種葯能治一種病算合格，能治兩三種病算優秀，但是能治百病，那100%是假的

為了博取關注，這種新聞鐵定隱藏了某些關鍵點，要麼是實際應用條件苛刻且效果沒有那麼好，要麼超級無敵貴還在研發期……反正我是不相信現在有葯可以做到那麼神奇的療效，簡直比一些厚著臉皮說自己包治百病的保健品還牛

1，算是孤兒葯，說明對於絕大部分癌症我們仍然沒有特別行之有效的治療方法。2，國內對接最新治療藥物的體制和步伐還有待改進。

瀉藥。其實罕見腫瘤獲益更多。而且對於基因檢測公司來說，也是一個商機（靠檢測單基因靶點盈利）。但問題是NTRK基因融合的患者，在所有腫瘤患者中的比例不足1%，所以市場相對狹小，雖然是廣譜，但也會耐葯，轉變為其他基因突變（當然Loxo Oncology已經研製出了2代藥物，針對1代耐葯後的補充）。總的來說，驚喜有，但沒法撼動腫瘤治療領域，其他公司的壟斷地位。

還需要有個過程吧

有時候，說的和實際做的取得的效果是會有一定差距的，而且，伸縮程度很大，也許，很大很大

最近有知友提問：如何看待Loxo Oncology和拜耳公司聯合宣布，抗癌藥Vitrakvi上市可以治癒75%的癌症？

首先引用最近比較火的最近抗腫瘤神葯的新聞：「好消息來了，北京時間11月28日消息，當地時間26日，美國食品和藥物管理局(FDA)同意加快批准腫瘤藥物Vitrakvi(通用名larotrectinib，拉羅替尼)的上市。據FDA官網稱，Vitrakvi是由Bayer（拜耳）和LoxoOncology共同研發，可用於治療攜帶NTRK基因融合的實體腫瘤患者（包括成人和兒童），尤其適合晚期和已經發生轉移，且手術風險較大，沒有有效替代治療方案的無耐藥性突變患者。可有效治療的癌症類型包括：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種，且有效率高達75%。」

這個新聞無疑非常吸引眼球：抗腫瘤神葯、廣譜、有效率達75%……，對於只針對NTRK融合基因的問題隻言片語。

首先科普一下什麼是NTRK融合基因，NTRK融合基因是NTRK基因與其他基因發生融合後的一個突變基因，突變後通過細胞傳導通路不斷傳導細胞增殖信號，也就是腫瘤的發生。這種這種基因突變在所有惡性腫瘤中佔比極低，《Nat Med》雜誌發表了一篇重量級文章，統計佔比情況：NTRK1融合10例，非小細胞肺癌佔0.13%（2/1 563），且均為肺腺癌，融合夥伴P2RY8和VANGL2各1例；結直腸癌佔0.31% （3/978），融合夥伴均為LMNA；膽 囊 癌 占 0.41%（1/242），融 合 伙 伴 為LMNA；黑色素瘤佔0.57% （2/350），融合夥伴DDR2和GON4L各1例；軟組織腫瘤佔0.23% （1/438），融合夥伴為LMNA，原發灶未明腫瘤1例，融合夥伴為IRF2BP2。NTRK3融合13例，結直腸癌佔0.10%（1/978），融合夥伴為ETV6；涎腺胰腺癌佔0.41%（2/490），融合夥伴均為ETV6；甲狀腺癌佔1.77%（4/226），融合夥伴均為ETV6；涎腺腫瘤佔4.81%（5/104），融合夥伴均為ETV6；膠質瘤佔0.19% （1/512），融合夥伴為ZNF710。未見NTRK2融合。以上統計可見，NTRK突變導致的腫瘤佔比最多不到1%。只不過這不到1%的病人一般都很難治，沒有特別有效的治療辦法。

國內有篇文章也寫到：國內某知名葯企高管接受《中國科學報》採訪時也表示，Vitrakvi的確是「廣譜」抗癌藥，但它只適用於極少數具備某種基因層面特異性的癌症患者。由此可見，Vitrakvi適用病人的群體非常小，在美國，Vitrakvi可以說是一種針對罕見病例的「孤兒葯」。

另外新聞里寫到的所謂「有效率75%」。「在歐洲腫瘤醫學協會會議上，統計了該葯的有效率：關於Vitrakvi治療涵蓋24種獨特腫瘤類型的TRK融合癌症成人及兒童患者的臨床數據顯示，該藥物總緩解率為80%，部分緩解率為62%，完全緩解率為18%。」跟75%相近，因此新聞里75%的有效率是包含部分緩解的，真正完全緩解的只有18%。

之所以成為神葯，是因為NTRK突變可以導致的腫瘤種類多，而不是只針對某種腫瘤，因此稱作是是廣譜。

因此據前述葯企高管介紹，使用該抗癌新葯前，腫瘤患者需要做基因檢測，檢查是否攜帶NTRK基因融合突變，以確定該藥物是否適用於自身疾病。如果確定適用，才能達到較好的治療效果

看明白了嗎，首先這個「神葯」不神，因為：針對對象極窄，有效率不等於控制率，並不是針對所有的基因突變有效。但一旦確認適用此葯，則有較好概率獲得比較好的臨床結果。希望大家能理性認識。

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技術還是不成熟

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