去年,在《自然-方法》雜誌上發表的一項關於CRISPR脫靶效應的研究引起了學術界廣泛的討論和爭議。來自哥倫比亞大學等機構的研究人員發現,在治癒小鼠相關疾病遺傳性疾病的同時,基因編輯常用的工具 CRISPR/Cas9 可能會造成很多意料之外的基因突變。

《自然-方法》雜誌在一系列的調查後認為,該項研究的數據不足以支撐其主要結論,並正式對該論文撤稿。

該研究的發表一度造成了一大波學界關於CRISPR技術的批評和指責,並影響了數個正在開展的基於CRISPR 基因編輯技術的臨牀試驗。遺傳學家們表示該研究在方法和邏輯上存在缺陷,其中包括樣本數量太少,結論與數據不符合等。

來自澳洲國立大學的遺傳學家Gaetan Burgio教授對該雜誌發表出如此不嚴謹的論文表示擔憂。他認為這是一篇質量很差的論文,而作為一個審稿人應該在第一輪審核中就將這篇文章淘汰。同時他還表示,一些高影響因子的學術期刊似乎有意放行這類炒作性的研究而忽略了一些優秀的科學研究,該文章的順利發表毫無疑問是同行評議過程的一個失敗。

作為 CRISPR 領域的領軍人物,Editas Medicine 的張鋒團隊和 Intellia Therapeutics 的Jennifer Doudna 團隊的科學家們也在當時分別寫信給Nature 編輯部,認為該論文的結論「完全錯誤」,並要求將該論文撤稿。

現在,《自然-方法》雜誌終於對該爭議作出回應:該雜誌發表了一些關於這項研究的批判性意見,並在四位獨立審稿人的重複審議後決定正式對該論文撤稿。一位負責該調查的主編認為這篇論文的結論並沒有很好的得到數據的支持,也表示針對這篇論文的同行評議並不嚴格。

該雜誌還在線發表了來自基因編輯領域的多位學術大咖的多篇通訊文章,對此作出回應。

該雜誌的一位編輯表示:「這篇論文確實經過同行評議,但我們至少應該囊括一位從事小鼠研究的遺傳學專家作為審稿人。我們對這種疏忽表示抱歉。作為雜誌編輯,我們一向非常重視的一項工作就是對稿件匹配適合領域的專家進行審稿,這也是編輯的核心任務之一。我們現在已加強對該過程的審核來減少這類錯誤的再次發生。」

而上週,該項研究的原作者發布了一份還未發表的論文,其中列舉了一些跟進此前論文的研究,並表示原始的結果是不可重複的,進一步的針對小鼠的大量CRISPR實驗表明該技術並沒有多餘的脫靶效應。這篇未經審議和發表的新論文中寫到:「綜上,這些全基因組層面的基因編輯表明,在特定情況下CRISPR基因編輯可以精確編輯小鼠的基因組並不會帶來大量的脫靶效應。

《自然-方法》雜誌也指出在已發表的關於全基因組層面的研究中並未發現大量的脫靶效應。但是該雜誌同時指出,現有的論文和數據量都太少在活體內的 CRISPR基因編輯會產生什麼影響仍然不得而知。

儘管該項關於CRISPR 脫靶效應的研究已被正式撤稿,這並不意味著CRISPR就是百分之百安全的。雖然很多遺傳學家對CRISPR的安全性表示絕對相信並繼續著他們的研究,我們仍然需要更多的研究來理解使用這項顛覆性技術對基因組進行大規模編輯所帶來的影響。

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