（央視財經《消費主張》）國家針對首批21個罕見病藥品和4個原料藥採取降稅的政策出臺之後，生產和銷售這些罕見病的國外製藥公司又會做出怎樣的積極響應呢？

　　諾華製藥，是一家瑞士公司，世界三大藥企之一。

　　諾華製藥中國總裁張穎女士介紹說，公司每年都會拿出90多億美元的資金進行罕見病藥物的研發，治療領域包含心血管、心衰、自身免疫系統、銀屑病、中樞神經、眼科、腫瘤以及罕見病在內的多個領域。

　　張穎說，目前，諾華公司已經積極響應中國政府的號召，他們公司的治療多發性硬化的藥品，被列在了2018年首批境外臨牀急需藥品目錄中，公司已經第一時間遞交了資料，希望能夠儘快的在中國獲批上市。

　　諾華製藥（中國）總裁張穎：因病致殘，因病致貧，其實在患者身上得到非常多體現。國家出臺的一些政策，讓罕見病的藥品免費用於臨牀，同時藉助境外獲批臨牀急需藥品的目錄，同時承諾四個月內完成技術審批，其實應該是對創新爲根本的廠家來說是一個利好的消息，同時對病患來說也是一個非常好的消息。

　　張穎介紹說，作爲世界領先的藥品研發企業，一個新藥的研發，大約需要十年的時間，投入資金大約10億到20億美元，研發成本高所以價格也就昂貴，他們也希望藥品上市之後，再加上中國出臺的降稅政策，企業能找到合適的價格平衡點，使患者能夠用得起藥、用得上藥。

　　諾華製藥（中國）總裁張穎：我們也呼籲無論是從醫保、商保，包括我們自身多方力量，來幫助解決可及性的問題，無論是從註冊臨牀上，還是從科技性方面，我們非常感謝國家的這樣一個舉措。

　　武田中國是一家日本藥企，這裏的負責人說，在中國，血友病大約有13萬個患者，在2013年，武田製藥已經將治療血友病的罕見病藥物推向中國。

　　武田中國血友病及罕見病事業部負責人陸義駿：主要是先天性凝血因子VIII的缺乏，出血次數多容易引發關節功能障礙，然後進一步導致關節殘疾，所以它是先天性的疾病，那我們的產品是一個基因重組的凝血VIII因子。

　　現在，治療血友病的藥物納入了國家醫保目錄，大約有2000名患者正在接受治療，在一二線城市都可以買到這種藥品。

　　此外，武田中國每年還將銷售額的20%用於研發，目前有十幾個臨牀實驗的藥物在晚期階段即將上市。

　　武田中國血友病及罕見病事業部負責人陸義駿：我們的產品有包括法佈雷氏綜合徵、戈謝病、遺傳性血管水腫這些疾病治療領域，而且相應治療藥物，其中有四個產品，是在我們國家藥監局所公佈的臨牀急需藥品名單裏面，其中有三個產品已經遞交了新藥申請給國家的藥監局，而且已經得到了批准，進入快速審評的一個通道，所以相信在不久的將來，也可以惠及到相應更多中國的患者。

　　治療血友病的基因重組凝血八因子，這次正好在國家21個罕見病藥品之列，降稅再加上醫保支付的報銷部分，陸義駿說會在一定程度上減輕患者用藥的壓力。

　　武田中國血友病及罕見病事業部負責人陸義駿：在政府政策幫助下，能爲患者帶來更好的一些藥品，是我們每一個人的使命。

　　作爲美國公司的百傲萬里，是一家專門致力於研發和生產罕見病藥品的企業。

　　負責人曹雯介紹說，他們早在80年代就開始了新生兒的篩查，經過多年的研究，2015年將一款治療氨基酸遺傳代謝的罕見病藥品在中國上市。

　　百傲萬里（上海）生物醫藥公司資深市場準入經理曹雯：生長髮育遲緩、智力低下，還包括可能因代謝通路出現錯誤，導致患者會出現一些鼠尿味排尿，使整個身體有臭味。

　　曹雯說，現在中國大約有1萬名已經確診這類病症的患者，一部分自費，也有一部分納入了醫保。他們希望，通過新生兒篩查及早確診的患者，能夠獲得及早的治療，迴歸健康的生活。

　　百傲萬里（上海）生物醫藥公司資深市場準入經理曹雯：那麼15公斤重的患者，大概一年治療費用，如果是全自費，估摸大概在20萬元左右，給付待遇比較好的地區，患者能夠全部免費獲得治療，完全由醫保進行一個支付。

　　曹文介紹，除了罕見病藥物之外，他們還在研發一些超罕見病的藥物，比如黏多糖貯積症，也有望在2019年獲准在中國上市。

　　百傲萬里（上海）生物醫藥公司資深市場準入經理曹雯：我們將稅費部分往下降，必然這一部分稅費成本的節約，一定是最終讓利給患者，希望能夠幫助更多自費，或者醫保基金負擔能夠都有所節餘。