今日，《循環研究》雜誌（Circulation Research）在線公布了幹細胞療法CardiAMP治療心力衰竭的III期臨床試驗結果——隊列研究中前10名患者的治療結果令人滿意。這是首次公布幹細胞治療心力衰竭關鍵性試驗的結果數據。

這款幹細胞療法使用患者自己的骨髓幹細胞來刺激機體的自然癒合反應，是美國加州BioCardia公司在臨床開發中的生物治療產品候選藥物。該療法採用個體化的微創方法利用患者自體骨髓來源細胞，通過心臟導管進行細胞移植治療心血管疾病。在這篇論文中，骨髓來源幹細胞在心力衰竭患者身上的不同特性和效力得到了認可。

前10名患者的治療結果令人滿意

這是一項隨機雙盲的關鍵性臨床試驗。這篇論文首次報道了CardiAMP治療心力衰竭III期臨床試驗中前10名患者的結果。治療組患者的六分鐘步行距離有所改善，相對改善率為20.5%；心臟功能分級改善——40%的NYHA（紐約心臟協會）心功能分級改善了1個級別；與基線值相比，六個月時MLHFQ（明尼蘇達心力衰竭生活治療問卷）評分呈正趨勢，相對改善了31%，這比II期臨床試驗的改善程度要更大。

目前，該項目的隨機化階段正在招募250名患者。這項包含260名患者的CardiAMP治療心力衰竭的臨床試驗被美國FDA生物製品評估和審評中心指定為關鍵性研究，旨在為治療的安全性和有效性評估提供主要支持。該試驗目前正在美國18個世界級中心招募，多達40個美國中心可能最終參與這項研究。

以病人為中心，尋找可能對治療有反應的患者

這是首個將細胞效力分析和評分納入篩選標準的臨床試驗。在篩選期間，研究人員先抽取患者的骨髓，並測量表面標誌物的表達和功能細胞的特性，以鑒定哪些患者可能是治療的應答者，再將這些患者隨機化安排治療。

他們的研究表明，生物標誌物和功能測定可能有助於識別具有更高組織再生能力的細胞和受體，換句話說，就是識別出最有可能對細胞療法做出響應的患者。

研究人員認為，實現再生療法的應用將需要開發新的策略，利用先前試驗中獲得的知識，前瞻性地識別可能對治療有反應的患者，通過細胞特性、製備和遞送方式等方面來優化治療效力。CardiAMP治療心力衰竭臨床試驗正朝這個方向邁出第一步。

他們相信，以病人為中心「個性化」療法將是解決心力衰竭和其他疾病的強有力方法。

展望

《循環研究》雜誌公布的最新數據，讓心力衰竭患者看到了新希望。III期臨床試驗是治療作用確證階段，最終為藥物註冊申請的審查提供充分依據。III期臨床試驗結果的積極性，也意味著這款療法離上市更近了一步。

近年來，幹細胞治療心力衰竭的臨床試驗已經在多個地區開展。截止目前，在Clinical trial.gov 上登記的有95個幹細胞治療心衰的臨床研究。今年5月，日本宣布開展全球首個誘導多能幹細胞（iPSC）治療心力衰竭的臨床試驗，日本衛生部門專家小組也為這項研究開了綠燈。隨著臨床試驗的開展以及取得成果，治療心力衰竭的幹細胞藥物有望上市並進入臨床應用。

參考資料：

[1] Preliminary Results From BioCardias Phase III Pivotal CardiAMP Heart Failure Trial Reported In Circulation Research Journal

[2] Not All Stem Cells Are Created Equal: The Case for Prospective Assessment of Stem Cell Potency in the CardiAMP Heart Failure Trial

[3] clinicaltrials.gov/

聲明

作者|Dr.韋

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