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　　丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma近日在美國新奧爾良舉行的2019年美國內分泌學會（ENDO）年度會議上公佈了每週一次長效生長激素TransCon Growth Hormone（hGH）治療兒童生長激素缺乏症（GHD）III期臨牀研究heiGHt的頂線數據。

　　heiGHt是一項隨機、開放標籤、陽性藥物對照研究，將每週一次TransCon hGH與每日一次hGH（Genotropin）進行了對比。結果顯示，該研究達到了主要終點：在52周時，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，單位:釐米/年）方面並不劣於每日hGH並且還優於每日hGH。具體數據爲，採用協方差分析（ANCOVA）意向性治療羣體，TransCon hGH治療組AHV爲11.2釐米/年，每日hGH爲10.3釐米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。

　　在每次隨訪時，TransCon hGH治療組AHV均高於每日hGH治療組，治療差異從第26周（包括第26周）開始得到統計學意義。TransCon hGH治療組和每日hGH治療組應答不佳的患者比例（AHV＜8.0釐米/年）分別爲4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要結果，表明這些結果的穩健性。

　　研究中，TransCon hGH總體安全，耐受性良好，不良事件與每日hGH治療組觀察到的類型和頻率一致，且試驗組之間具有可比性。2組均未發現與研究藥物相關的嚴重不良事件，每個治療組觀察到一例嚴重的不良事件（TransCon hGH治療組爲1.0%，每日hGH治療組爲1.8%），均與研究藥物無關。2組均未發現導致研究藥物停藥的治療發生的不良事件。

　　heiGHt研究的調查員、德克薩斯州沃斯堡庫克兒童醫療中心兒科內分泌學家Paul Thornton表示，“這對所有與GHD一起生活的人來說都是一個令人興奮的消息，包括我們在庫克兒童醫院的家人，因爲我們已經證明，每週一次劑量的Transcon hGH與每日一次的生長激素一樣安全、有效或更好。heiGHt研究表明，GHD兒童接受一週一次治療就可以有效地生長。”

　　兒童生長激素缺乏症（GHD）是一種嚴重的罕見病，由腦下垂體不能產生足夠的生長激素引起。患有GHD的兒童不僅身材矮小，而且還經歷代謝異常、心理社會挑戰、認知缺陷和生活質量差。

　　幾十年來，GHD的護理標準一直是每天皮下注射一次hGH，該藥可改善生長和代謝效果。對於護理者和患者來說，每日注射的治療負擔很高，這會導致依從性差，降低整體治療結果。

　　Ascendis製藥公司總裁兼首席執行官Jan Mikkelsen表示，“heiGHt研究結果對患者和未來的生長激素缺乏治療方案來說是一個潛在的突破。結果表明，TransCon hGH具有優越的療效，以及與每日hGH相當的安全性和耐受性。我們相信這些結果爲我們的TransCon技術平臺提供了驗證，該平臺是我們內分泌管線的基礎，在其他治療領域也具有潛在的應用前景。”

　　TransCon意指“瞬時結合”。Ascendis公司專有的TransCon平臺是一項創新技術，旨在創造優化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。TransCon分子有3種成分：一種未經修飾的母體藥物，一種保護它的惰性載體，以及一種暫時結合2者的鏈接子。當結合時，載體失活並保護母體藥物不被清除。當注射到體內時，生理酸鹼度和溫度條件會以可預測的釋放方式開始釋放未經修飾的活性母體藥物。因爲母體藥物是未經修改的，所以它的原始作用模式應該保持不變。

　　TransCon技術可廣泛應用於蛋白質、肽或小分子的多個治療領域，並可系統性或局部使用。

　　原始資訊：

　　Ascendis Pharma Announces Phase 3 heiGHt Trial Demonstrated Superior Efficacy and Comparable Safety and Tolerability of TransCon hGH to a Daily Growth Hormone