多發性硬化症新藥Mayzent獲FDA批准

2019年Mayzent（siponimod）片劑獲FDA批准，用於治療成人復發型多發性硬化症（MS），包括臨牀孤立綜合徵（CIS），復發緩解型MS（RRMS）和活動性繼發進展型MS（SPMS）。Mayzent是首款獲FDA批准的能有效緩解繼發進展型多發性硬化症（SPMS）的藥物。

“美女病”的由來

什麼是多發性硬化症？國內首部《罕見病診療指南（2019年版）》這樣定義，稱多發性硬化症是一種免疫介導的中樞神經系統慢性炎性脫髓鞘性疾病。MS病變部位多發，大腦、腦幹、小腦、脊髓可同時或相繼受累，而且累及部位較廣泛，反覆發作後可最終致殘，甚至致死。

圖片來源：圖蟲創意

據美國國家多發性硬化協會統計，全世界有超過230萬人患有此病。目前我國缺乏MS大規模流行病學資料，預計有超過3萬名MS患者。MS平均發病年齡爲30歲，女性患者大約是男性患者的1.4-2.3倍。因此，讓多發性硬化症有了一個別名——“美女病”。

早期症狀多樣確診難

多發性硬化症作爲一種罕見病，大衆甚至很多醫生對其認知程度普遍偏低。由於不同患者症狀表現多樣（表1），所以在臨牀上經常會出現延誤診斷。

表1 多發性硬化症常見的臨牀表現

製圖：健康界

目前，我國推薦使用2017 年的McDonald 診斷標準對MS進行診斷（表2，表3）。

表2 2017 年 McDonald 多發性硬化診斷標準（復發緩解型多發性硬化）

注：如果患者滿足 2017 年 McDonald 標準，並且臨牀表現沒有更好的解釋，則診斷爲多發性硬化；如有因臨牀孤立綜合徵懷疑爲多發性硬化，但並不完全滿足 2017年 McDonald 標準，則診斷爲可能的多發性硬化；如果評估中出現了另一個可以更好解釋臨牀表現的診斷，則診斷不是多發性硬化。*MRI 空間多發證據：2 個或以上典型部位（側腦室周圍、皮層或近皮層、幕下和脊髓）有一個或以上 T2病竈。#MRI 時間多發證據：任何時間 MRI 上同時存在強化和不強化病竈或與基線 MRI 相比，出現新發 T2 或強化病竈

表3 2017 年 McDonald 多發性硬化診斷標準（原發進展型多發性硬化）

早期干預的重要性

“如果把神經纖維比喻是一根電線，那麼外面的神經髓鞘就是絕緣層，多發性硬化累及的部分就是這個包在外面的絕緣層，一旦發生了損壞，那麼整個大腦的正常工作都會受到嚴重的影響。這個絕緣層越早修復，對大腦的損傷就越少。”復旦大學附屬華山醫院神經內科全超曾在接收媒體採訪時形象地解釋了MS早期干預的重要性。早期干預能有效緩解急性發作的症狀，並能減緩疾病的進展。