新進展！我國幹細胞藥物上市空白有望填補
今日，我國首個幹細胞新葯已經完成臨床研究試驗。北京協和醫院「幹細胞的新葯研發及臨床轉化研究」北京市重點實驗室趙春華團隊歷經14年臨床試驗，利用骨髓原始間充質幹細胞治療包括移植物抗宿主病和急性心梗在內的適應症，先後在國家臨床藥理基地完成了多次安全性、有效性臨床試驗，將向國家葯監局遞交了申請我國第一個幹細胞新葯證書。自此，牽動人心的國內幹細胞新葯上市有了新的進展，也讓國內患者的期待有了新的著落。
2009年，國際上首款幹細胞藥物獲批上市，至今全球共有十餘款幹細胞藥物上市，涉及的適應症包括急性心梗、退行性關節炎、移植物抗宿主病、克羅恩病、赫爾勒綜合征、血栓閉塞性動脈炎等。歐洲、美國、加拿大、韓國、日本均已有幹細胞藥物上市，細胞來源包括不同組織來源的自體間充質幹細胞、造血幹細胞等，異體來源細胞較少。而我國在這一領域的空白仍待填補。
幹細胞藥物審批上市現狀
幹細胞治療作為細胞治療的重要分支，受到了各國的高度重視。當前，不同國家對幹細胞藥物上市准入門檻不同，國際上美國、歐盟、日本以及韓國的監管框架雖然各異，但支持政策以及加速審批的趨勢明顯。2015年以來，我國的監管框架也正在逐步完善，幹細胞治療產品的上市申報路徑也漸漸明晰。
美國已經有4款幹細胞治療產品上市。美國將細胞治療產品歸為生物葯，已經形成了相對完善的法規監管框架。FDA生物製品評估研究中心旗下的細胞與基因治療部負責接收細胞治療產品的審批與准入，快速審批程序時間為6-10個月。此外，美國《21世紀治癒法案》從法律層面推動未來10年或更長時間內細胞療法的發展和審批。
歐盟將細胞治療產品定義為先進技術治療醫學產品（ATMP），屬於先進治療產品。2007年歐盟頒布的《先進技術治療醫學產品法規》指出，按照藥物申報的細胞治療產品，先進技術治療醫學委員會審批，審批時間1~2年。為了鼓勵先進技術治療醫學產品的研究和開發，歐盟執行了一些特殊的支持鼓勵政策，如減免申請人向管理部門支付的部分費用，申請人可以從歐盟獲得更多的科學支持和幫助。
日本將細胞治療產品作為獨立於藥物、醫療器械的再生醫學產品單獨監管，並在2013年進行了再生醫學產品的審批改革。
我國幹細胞基礎與應用研究起步較早，2004年國家食品藥品監督管理總局就下發了第一個幹細胞藥物臨床試驗批件。2004年至2014年之間，共有11個幹細胞藥品申報獲得受理，但均未進入審批程序；2014年至2018年5月底，未出現新的註冊申報受理。然而，新的進展在2018年6月出現——時隔四年我國幹細胞治療產品的註冊申報時再度獲CDE受理。這也意味著，我國幹細胞藥物臨床申報停滯不前的局面有望得到扭轉。
《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》為我國幹細胞治療產品的上市審批指明了方向。2018年，通過衛計委備案的幹細胞臨床研究項目增加了12項，幹細胞治療產品的註冊申報也有了新進展，國內多個省份相繼發布加快乾細胞技術臨床轉化以及產業化發展的政策。這對我國幹細胞藥物的研發和申報無疑不是利好！
我國幹細胞治療前景廣闊
近年來，我國政府對幹細胞治療的支持政策頻頻頒布，給行業奠定了良好的發展環境。在臨床研究方面，我國也不斷取得突破，開創了全球多項首創性臨床研究，例如北京大學第三醫院和博雅幹細胞合作開展的全球首例胎盤幹細胞治療早衰症，在國際上首次展示了胎盤幹細胞治療早衰症的潛力，為早衰症的治療帶來了新希望。
我國幹細胞行業已經形成了龐大的市場規模。根據央廣網的最新報道，全球幹細胞產業正進入高速發展期，預計至2020年，我國幹細胞市場規模將高達1200億元人民幣。
打造具有國際競爭力的新型生物技術企業以及產業集群成為了趨勢。目前，我國越來越多的企業正在共同發力推動行業的發展，成為了幹細胞治療產業化以及可持續發展的關鍵環節。其中全產業鏈布局的企業如博雅控股集團，不僅在產業上游有技術壁壘，在產業中下游也擁有很高的技術壁壘，為推動我國幹細胞產業化發展帶來了積極的作用。在企業、科研院所、醫療機構以及政府等的共同努力下，相信我國幹細胞行業會迎來更大的發展，國內首個幹細胞新葯問世也將不會太遙遠！
聲明
作者|Dr.韋
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